体细胞基因治疗中的伦理问题

人类该不该操纵自身的基因？以非医学治疗为目的的基因增强会不会带来社会不公问题？我们应该如何实现合乎伦理地开展基因治疗临床试验？一个共识是，体细胞基因治疗在伦理上是可以被接受的。1982年的《分裂生命》报告重申了它同其他常规疗法（如放射治疗）没有实质差别，这显然是要为这一新生事物撑腰打气，为基因治疗方案进入临床试验扫除思想障碍。1984年美国NIH颁布的《生物医学研究指南》（草案）允许体细胞基因治疗临床试验，并责成NIH重组DNA顾问委员会对此类项目的伦理审查。1985年，该委员会出版了《几点考虑》，这是一个针对体细胞基因治疗的指导准则。^[12]差不多在同一时间，丹麦（1984年）、瑞典（1984年）和西德（1985年）等国政府纷纷发表支持性的声明、出台伦理准则或管理法规。罗马教皇保罗二世（1983年）也重申：用于治病目的的体细胞基因干预在伦理上是没有问题的。

首次基因治疗临床试验的成功激发了一片狂热，也让欧美国家临床方案的申请和批准量急增。到1994年初，美国已有49个方案被批准进入临床，重组DNA顾问委员会似乎也成为了一个专门审批此类方案的机构。科学家在20世纪80年代的积累在短时间内释放，许多没有疗效的方案也混入临床试验，严重的不良事件频频发生。除非事先经过严格评价的基因方案，任何类型的基因治疗均不得在临床开展。在体细胞基因治疗临床试验中，突出的伦理问题有：可接受的“风险-受益”比问题、知情同意问题和资源分配的公正性问题。(https://www.daowen.com)

医学技术的发展表明，一旦体细胞基因治疗从临床试验阶段过渡到常规的临床应用阶段，将会带来一系列的伦理和法律问题。在欧洲，基因治疗进入临床实践的可能性在增大。经过20年的努力和坚持，欧洲药品管理局（EMA）的欧洲人用医药产品委员会（CHMP）在2012年首次推荐了一种被称作“Glybera”的基因治疗药物。Glybera利用一种病毒在注入患者体内后传递一个发挥作用的基因拷贝生成脂蛋白脂肪酶（LPL）。这种药物将用于治疗脂蛋白脂肪酶缺乏遗传病（LPLD）。有评论认为，如果此药物获得CHMP的批准，将会是人类基因治疗技术发展史上的一个里程碑事件。CHMP执行主席托马斯·萨尔蒙森（Tomas Salmonson）说，尽管收到数据不确定性的挑战，但风险评估的结果显示，使用Glybera利益远大于已知风险。Glybera的制造商是总部位于阿姆斯特丹的UniQure公司。UniQure将设立一个登记处监控接受治疗后是否发生不良事件，并将受到EMA的审查。^[13]