五、分配公正
在对分配公正原则有了更加深刻认识的基础上，还有下列问题需要思考，具体包括：在生物医学科研资源稀缺的情况下，应该有多大比例的经费要用于基因治疗研究呢？这些优先的研究资源主要用于临床前研究，还是临床研究呢？即便有充足的科研经费用于基因治疗临床试验，那么，公共科研经费应该优先哪些类型的疾病？哪些类型的患者应该首先进入基因治疗临床试验呢？是否应该把胎儿、儿童、孕妇、绝症患者等脆弱人群首先排除在外呢？
（一）宏观分配公正问题
20世纪90年代以来，基因治疗被列为国家“863计划”优先发展的研究领域之一，它有望成为实现我国生物医学整体跨越式发展战略的关键环节之一。在基因治疗公共研究资源一定的前提条件下，一个国家该如何实现在“临床试验”和“临床前研究”间科研资源的优化配置呢？在资源分配之优先性问题上有两种观点。一种观点是，在科研资源有限和科技实力不强的前提下，与其把有限的研究资源用于动物实验或临床前研究，不如在避免知识产权纠纷的前提下，移植并改良国外成熟的临床方案或治疗方法，以造福我国患者。另一种观点是，中国应把有限的资金、人力和科研基础集中在临床前研究，厚积薄发，为未来的临床试验做好储备。[32]
如何评价这两种优先性策略呢？“有所为，有所不为”是基因治疗研究必须遵循的原则。显然，两种观点均体现了“有所为，有所不为”的原则。为者，创新性的关键平台技术与较成熟方案的临床试验；不为者，单纯重复他人技术和成功可能性不大的临床试验。加强基础研究，促进技术创新，国家投入与企业投资相结合，加快成果开发与产业化进程。加强与鼓励协作与集成。[33]只有原创性的科学发现才能发表高质量的学术论文，形成一个蓄势待发的态势，为人类的科学事业做出更大的贡献；有了上游基础医学和关键技术平台，才有下游基因治疗临床试验的开展和新疗法的推广应用。
21世纪以来，我国对基因治疗研究的资助力度也在加大，但大都以“临床前试验”为主，以“临床试验”为辅。我国基因治疗发展较慢，到目前仅有少数方案通过审批进入到Ⅰ、Ⅱ期临床试验，只有少数新型基因导入技术获国内外专利。国家的投入不足，布局不合理，资金分散，重大项目的资助力度不足，优势力量得不到发挥。因此，国家在选择策略时必须做到“有所不为”。
两种优先性策略各有特色，站在各自的立场均体现了“有所为，有所不为”的原则。但政策制定者必须提出一种明确的决策思路，否则将不利于我国人类基因治疗研究的整体推进，也不利于对基因治疗研究项目的科学和伦理审查。在战略层面，我们要在承认上述两种策略各有特色和互补性的基础上，适当安排，调动多方积极性。这就要求争论双方都有所妥协，既要注重临床前研究，又要不失时机地开展临床试验或积极引入成熟的基因治疗方案或制品。
“有所不为”与“有所为”并不矛盾，它们是一个事物彼此对立的两个方面。把有限的研究资源集中使用大有可为，我国在许多领域的基因治疗临床前研究取得了不少成绩，比如遗传病、肿瘤、神经系统疾病等方面。2011年“十一五”863计划生物和医药技术领域就有好几个重点项目，如“重大疾病的基因治疗”“重大疾病的细胞和免疫治疗”“生物治疗关键技术与相关产品的规模化制备”等。从国内外的经验来看，基因治疗其实是一个大的研究课题，环节多、周期长、成本高，需要多家单位合作攻关。然而，目前我国在基因治疗方面的研究与国内外同行的交流、合作、协同还有很多不足。因此，“有所为”就是要求建立创新性的关键平台，而不是单纯地重复他人的技术或成功性小的临床试验；加强基础研究，促进技术创新。一方面，政府要继续加大对基因治疗研究、试验与开发的投资力度，加快科技成果的开发、转化与产业化；另一方面，加强与鼓励国内外协作与集成。从整体上看，我们国家在人类基因转移技术领域的研究与西方发达国家相比差距较小，因此我们现在继续加快相关技术的发展，积极参与国际分工与合作，合理配置本国研究资源，采取整体跟随的策略，充分利用已有的技术优势和资金优势，那么今后在若干基因治疗临床试验方案上实现重点突破，实现在临床试验和产品开发上的局部领先局面是完全有可能的。
（二）中观分配公正问题
基因治疗临床试验开展20年来，对复杂性疾病（如癌症）的研究远远多于对单基因疾病的临床研究。1999年8月美国NIH批准的284项临床方案中，居于榜首的癌症研究占了193项，大约占所有方案的3/4。在所统计的癌症基因治疗中，几乎覆盖了大多数恶性肿瘤。那么，到底哪些疾病应优先进入临床试验阶段？研究资金应如何在不同类型的疾病临床试验方案间分配？这些问题就涉及了“中观分配公正”问题，即：研究资源在基因治疗临床试验中的具体分配形式。在此，我们以肿瘤基因治疗为例，讨论中观分配公正问题：为何肿瘤基因治疗备受青睐？为何不能平等地对待那些研究价值大却罕见的遗传疾病？肿瘤基因治疗备受青睐的原因有：肿瘤病人众多，恶性肿瘤患者死亡率居高不下；临床试验展现了疗效；肿瘤基因治疗一旦成功可能意味着一个巨大的医药市场。
当下的肿瘤基因治疗仍处在临床试验之中，与较为成熟的放疗、化疗相比仍有差距。三种常见的肿瘤基因治疗是纠正突变基因、分子化疗、免疫治疗。三种治疗方法至今均没有解决安全有效性问题。[34]即便如此，肿瘤基因治疗受青睐的程度依然有增无减。这中间涉及了一个在病种选择上的公正分配问题。(https://www.daowen.com)
按照效用论的逻辑，只有那些可以让大多数人获得最大受益的分配方案才是首选，否则将在伦理上不可接受。因为这四种分配方案的最大净受益额都是100，它们都是可接受的，而不论研究资源在不同病人群体间是如何分配的。在有些情况下，即使有些分配方案达不到净受益最大化，出于社会公正性考虑，也应被采纳。典型的例子就是对罕见遗传疾病的基因治疗临床研究。任何病人群体都应有平等的机会获得基因治疗临床研究资源，而对某些病人群体的忽视或过分偏爱都是不公正的，这就是所谓的“机会平等”原则。按照“机会平等”原则，现有方案和替代方案的错误在于：允许以多数病人利益的名义，去侵犯少数人（群）的自由权利。“机会平等”观点要求放弃“净受益最大化”原则。
研究资源在癌症和其他疾病的分配原则上，“净受益最大化”和“机会平等”原则是有冲突的。那么，到底哪种分配方案是正当的呢？开展癌症基因治疗研究为的是抢救癌症患者的生命，但其他患病人群将会失去机会。如果把大量的研究资源投入罕见的遗传疾病的基因治疗研究中，那么就算成功地开发了基因疗法，也只有少数社会成员获益。由于任何一种选择都有一定的消极后果，这就出现了道德困境，人们只能做出“两害相较取其轻”这样的悲剧性选择。
（三）微观分配公正问题
微观分配公正体现在基因治疗的研究与临床试验中，就是指研究资源在受试者的选择上的分配公正问题。比如在一些基因临床研究之初就会涉及如下的问题：如何在受试者或病人的个体间公正地分配“风险”和“受益”？招募受试者的过程中，受试者的入选和排除的标准是否公正、公开和透明？等等。当研究者决定招募受试者时，更要明确以下几个问题：入选和排除的标准是什么？什么是可接受性的风险，相对于哪一类病人而言？病情程度如何？如何实现风险最小化和科学利益最大化？
微观分配问题的实质是如何在受试者间公正地分担临床试验中涉及的“风险”和“受益”。然而，在现实基因治疗临床试验中，很难公正地平衡“风险”和“受益”之间的关系，不公正分配的情形比比皆是。例如，在药物Ⅰ期临床试验中，受试者往往难以获得直接的治疗性利益，但却担负了潜在的风险。研究者很难判断在实际情形中基因疗法的安全有效性。由此引发的问题是：一旦病人在临床试验中不治而亡，难以确定死因是新的功能基因的毒性还是病人病程自然发展的结果。新的基因干预对人类无效，是剂量过低，还是病人病情发展太快？监管者、伦理委员会应充分估计早期临床阶段毒性的大小，对病人的风险程度。如果不及时控制病情的发展，这些病人的病情将会很快严重恶化。那么，如何公正地分担临床试验中涉及的“风险”和“受益”呢？从一些具体的情形中可找到一些解答思路。
可见，尽管对“风险”和“受益”的权衡较为普遍，但多数情况下人们得出的仅仅是一个大致的结论，因而较为含糊的效用论计算难以保证“风险”和“受益”的公正分配。除了计算过程的复杂性外，它还忽视了对“机会平等”的考虑。例如，效用论的计算难以保证。病人在参与基因治疗研究时都不承受超过其所应承受的公平的负担，以及公正地享有的受益。因此，“公平的机会平等”原则也是微观分配时必须遵循的原则。
下面，我们将分析几个突出的微观分配公正问题。
第一，入选标准和程序的公正性问题。研究的有效性和完整性在很大程度上依赖于临床试验中合格受试者的数量和规模。如果受试者数量太少，其研究结果可能无法发表。临床试验持续的时间通常较长，这会增加研究成本和对研究资源的消耗。[35]如果受试者是有行为能力的成年人，在选择受试者时也应慎重。研究者要制订科学公正的“入选”和“排除”标准并严格执行。盖辛格死亡事件就凸显了公平招募受试者的问题。他的血氨偏高，不宜被选为受试对象，但他还是被不恰当地选中。在临床试验中应招募医学体征正常的成年人作为受试对象，而不是那些患有急症并威胁到生命的儿童。这些非治疗性的、非最小化的风险在患儿身上是不可以出现的。盖辛格死亡事件后，基因治疗临床试验就变得难以招募到符合条件的患者，这些严重的不良事件也会打击研究者和资助者的信心。
第二，弱势群体不应必然被排除在基因治疗临床试验的大门之外。微观分配主要体现在招募受试者的公平性。尽管第一个基因治疗受试者就是一名4岁女童，但只有少数文献专门讨论儿童基因治疗研究方案中的伦理问题。那么，那些没有充分知情同意能力的受试对象能否成为基因干预的对象？该不该把儿童排除在基因治疗临床试验的大门之外呢？如果剥夺这些人的参与权利是否会导致研究资源分配的不公平呢？如果对儿童开展基因治疗的净效用大于对成人的基因治疗，儿童基因治疗未尝不可。在选择受试者时要公平合理，对儿童和孕妇进行治疗时要格外谨慎，在基因治疗之前最好咨询儿科医生。显然，该委员会并不必然排除儿童参加基因治疗临床试验。
第三，随机对照试验中的公正问题。在基因治疗随机对照试验中，受试者被分配到试验组和对照组。在实验前，研究者尽管期望或预测试验组的疗效不一定比对照组差，但这仅仅是假设而已，需要临床试验数据结果来验证。在试验开始阶段，没有人能准确说出哪一组病人获得的受益更大，哪一组病人承受的风险更高。由此带来的结果又有两类：受试者有可能被分配到疗效差的一组的危险。愿意随机分组的患者有多种动机：没有强烈的选择偏好，因而同意随机分组；尽管患者有主观偏好，但仍同意随机分组；患者拒绝随机分组。[36]随机分配在下列条件下仍然可以得到伦理上的辩护，不违反分配公正原则。第一，试验设计方案科学上可行，有良好的动物实验基础，可预见的风险或伤害在可以控制的范围内，且做到了最小化；第二，受试者是能够达到研究目的的人中最不脆弱的人，这些受试者符合“准入”和“排除”标准；第三，潜在的受试者充分知情，对随机对照试验的性质、内容和语气结果有充分的理解，在完全自愿的情况下同意参与试验研究；第四，这种随机对照研究得到伦理委员会的批准，研究者有可信的机制保证严重不良事件及时上报并能够对试验可能出现的严重不良事件有积极的应对之策。