第12章　基因治疗

【本章简介】　基因治疗是随着现代分子生物学技术的发展而诞生的新的生物医学治疗技术，也是基因工程在由基因突变导致的人类疾病治疗方面的实际应用。目前基因治疗主要在肿瘤、遗传病和病毒病方面用于临床。本章主要根据基因工程的操作流程介绍基因治疗中目的基因的准备、靶细胞的选择、载体的选择及构建，以及相应的转移技术等。以目前基因治疗在肿瘤、遗传病和病毒病等疾病治疗过程中的实际应用为例，介绍基因治疗中常用的目的基因及其治疗效果，分析基因治疗的现状，并对基因治疗存在的问题及将来发展方向进行展望。基因治疗目前主要以单基因为目的基因进行操作，人们已经意识到这种方法的弊端——功能基因单一、转化效率低、治疗基因表达缺乏可调控性以及人们对基因治疗的认识和接受能力不足等。相信随着分子生物学的进一步发展，这些问题会得到很大的改善，使基因治疗真正走进临床，使大众受益。

随着分子生物学和基因工程的迅猛发展，以及现代分子生物学和医学科学的交叉融合，人类对疾病的认识和治疗进入分子水平。基因治疗从此诞生了，成为疾病治疗的一个新领域。DNA重组、基因转移、基因克隆和表达等相关技术的建立和完善为基因治疗奠定了基础。随着该领域研究的不断深入，人们对基因治疗的认识也不断改变，基因治疗根据靶细胞的不同，可分为体细胞基因治疗和生殖细胞基因治疗。因为生殖细胞基因治疗涉及伦理学等问题，目前不宜用于人类，所以基因治疗的重点在于体细胞基因治疗。基因治疗经过几十年的发展虽然仍存在一些问题，但是具有很好的前景。