我国多发性硬化的医疗保障
与大部分罕见病一样，多发性硬化患者的医疗保障主要还是在国家医疗保障的基本制度范围之内。
近些年，多款有效治疗多发性硬化的创新药品进入了医保，为提高多发性硬化患者的保障水平奠定了基础。疾病修正治疗（disease modifying therapy，DMT）是多发性硬化缓解期的标准疗法，相较于其他罕见病而言，用于治疗多发性硬化的DMT药物种类较多，在世界范围内已批准上市超过15种，其中我国上市8种，分别为重组人干扰素β-1b、特立氟胺片、盐酸芬戈莫德胶囊、西尼莫德片、富马酸二甲酯肠溶胶囊、奥法妥木单抗注射液、盐酸奥扎莫德胶囊和醋酸格拉替雷注射液，医保准入信息如表5-2所示。药品纳入医保目录的过程中伴随着价格大幅下降，意味着患者的费用负担大大减少。以特立氟胺为例，在谈判成功进入医保后，药品价格由原来的12 500元/盒降至7 896元/盒。以广州市的报销政策举例，患者在三级医院购买特立氟胺可享受60%～80%的报销比例，患者需承担的费用大幅降低，极大缓解了患者家庭的经济负担。
表5-2 国内DMT药物医保准入情况（截至2023年6月）
注：重组人干扰素β-1b于2017年通过谈判进入医保目录，并于2019年12月31日协议到期被调出国家医保药品目录。特立氟胺、芬戈莫德、西尼莫德分别于首次医保准入两年后再次与医保续约。价格降幅的基准为药品准入目录前最新的市场中标价。
在有效药品纳入基本医保药品目录后，各地多发性硬化患者在住院过程中相对都能享受到较好的保障，但DMT是疾病缓解期用药，更多应该在门诊使用，而各地在门诊保障上政策模式与保障水平差异则较大，因此下文梳理分析了多发性硬化DMT药物在各省的门诊保障政策。同一省份内部不同统筹区门诊保障政策可能不同，以下主要以省本级或省会城市代表该省的门诊保障情况。
首先，随着2021年以来所有省份逐步进行了门诊共济保障机制改革，所有省份先后建立了不限病种的门诊统筹制度，或提高了原有门诊统筹的报销待遇。但仅仅依靠门诊统筹制度，大部分地区的门诊待遇是不能满足多发性硬化患者的诊疗需求的。以45岁以下参保在职职工为例，根据河北省本级的门诊统筹待遇（代表大部分地区的门诊统筹制度），年度最高报销额度仅为2 000元；而根据上海的门诊统筹待遇（代表少部分地区的门诊统筹制度），年度最高报销额度为61万，且超过部分仍可由地方附加医疗保险基金支付80%。
在门诊统筹制度普遍不能满足保障需求的情况下，河南省、山西省、云南省、安徽省、北京市、吉林省、广东省、海南省、河北省、重庆市等省市已将多发性硬化纳入门慢/门特病种范围，使参保患者在享受普通门诊统筹之外，还可以享受特殊病种待遇。以河北省省本级职工医保为例，45岁以下、患有多发性硬化的在职职工在享受支付限额为2000元的门诊统筹待遇之外，若申请了门诊慢特病保障，还可享受2 000元的多发性硬化病种支付限额。而在海南省，同样被纳入门慢/门特的情况下，多发性硬化患者的门诊费用可享受住院报销待遇，年度支付限额为26万元。(https://www.daowen.com)
更多的地区未将多发性硬化列入门慢/门特病种范围，但在这些地区中绝大多数至少将一种DMT药物纳入到了单行支付药品范围内。以四川省本级职工医保为例，由于DMT药物被列入了单行支付药品范围，在每年度不超过25万的药品费用范围内，多发性硬化患者可以75%的比例获得报销。但在某些地区，居民医保的支付限额远低于职工医保，例如在山东省济南市，职工医保患者门诊用药可根据住院支付限额24万元进行报销，但居保患者门诊用药的支付限额仅为4000元。
还有的地区在将多发性硬化列入门慢/门特病种范围的同时，将DMT药物纳入单行支付范围。以云南省的居民及职工医保为例，多发性硬化被纳入了门慢/门特病种范围，同时又有DMT药物被纳入单行支付范围。多发性硬化患者在使用DMT药物时，可以先按门慢/门特政策进行保障，对当年超出门慢/门特年度支付限额的药品费用，纳入单行支付，最高支付限额（即封顶线）与统筹地住院最高支付限额合并计算。
虽然各地多发性硬化的门诊待遇保障政策各有不同，但目前所有省区市（除香港特别行政区、澳门特别行政区和台湾地区）均将至少一个DMT药物纳入“双通道”管理。总的来说，在我国医保基本制度下多发性硬化患者的DMT门诊用药保障主要分为以下四种管理模式：门诊统筹；门诊统筹+门慢/门特；门诊统筹+单行支付；门诊统筹+门慢/门特+单行支付。从以上分析可以看出，各省市对于多发性硬化患者的DMT门诊用药的保障政策，在管理模式和具体设计上都相差很大。对于大部分地区而言，仅靠门诊统筹制度难以满足多发性硬化患者的DMT门诊用药需求；将多发性硬化纳入门慢/门特病种范围后，可以提高门诊保障水平，但提高的程度在各省市间差别很大；将DMT纳入单行支付后，多发性硬化患者的DMT门诊用药往往能得到较好的保障，但是在一些地方居保患者的保障水平仍然较低。因此，各地多发性硬化的保障水平需要根据具体的保障政策设计具体分析（表5-3）。
表5-3 各省对多发性硬化DMT药物保障情况（截至2023年6月）
（续表）
注：香港特别行政区、澳门特别行政区和台湾地区未纳入分析，各省区市的保障政策主要以省区市本级或省会城市为代表。纳入分析的DMT药物包括特立氟胺、西尼莫德、芬戈莫德、奥法妥木单抗及富马酸二甲酯。奥扎莫德、醋酸格拉替雷因尚未纳入医保，未纳入分析。