（一）研究意义

1.对药品医保目录准入的效率与公平进行评估有利于卫生资源配置

（1）医保目录动态调整作为资源配置手段应当遵循效率与公平原则

2020年2月，中共中央、国务院发布《关于深化医疗保障制度改革的意见》，提出要“完善医保目录动态调整机制”。2020年7月，国家医疗保障局发布《基本医疗保险用药管理暂行办法》，指出“建立完善动态调整机制，原则上每年调整一次”。诸多政策文件以及近几年医保目录调整实践表明，我国逐步建立起国家医保目录动态调整机制，不断拓宽医保药品目录覆盖范围，提升患者用药医疗保障力度。衡量独家品种药品能否准入医保目录，需要对其安全性、有效性、临床需求等方面进行综合评估，并通过国家医保目录准入谈判确定。国家医保目录准入谈判是指国家医保局与医药企业就某种药品医保支付标准进行谈判。而对于符合《基本医疗保险用药管理暂行办法》规定调出条件的药品，则需要按程序调出医保目录，以实现动态调整优化医保目录。因此，医保目录动态调整实际上是对医保基金这一卫生资源的再配置过程。

近年来，由于经济发展、人口老龄化、人民生活水平与健康观念的提高，对医保药品目录结构的合理性与医保基金的可持续性提出了更高的要求。我国医保目录动态调整过程应当遵循效率与公平的原则，利用有限的医保基金覆盖更多的群体并提供更优质的服务。效率与公平是国家有关部门在进行卫生资源配置时的重要原则以及长期的目标。效率即在资源有限的情况下力求最大限度地提高人口总体健康水平。公平是指根据医疗卫生资源按需配置的原则，确保每个个体都有平等的机会享受医疗卫生服务。

（2）同一适应证下同类药品准入时进行效率与公平评估尤为重要

为了达到医保基金的最佳利用和社会福利最大化，应当对医保目录准入的效率与公平进行评估。医保药品目录结构变化不仅对人民产生健康与非健康方面的影响，而且对医保基金可持续发展具有重要的影响。因此，对医保目录准入的效率与公平评估时，应当评估在一定医保基金支出下，患者在健康与非健康方面是如何变化的，以及这些变化是如何在不同社会经济特征患者中分布的。(https://www.daowen.com)

随着人民健康意识的提升以及对疾病认识的增加，为了满足不同患者的用药需求，我们看到在医保目录中，在同一适应证下陆续准入了多个同类药品，为患者提供了更多的治疗选择。在多发性硬化疾病领域，近几年我国DMT药物上市增多，大大增加了我国MS患者的DMT用药选择。当前已经有8种DMT药物在中国上市，其中，特立氟胺、芬戈莫德和西尼莫德分别于2019年与2020年医保目录调整时纳入医保目录；2022年国家医保目录调整时，奥法妥木单抗与富马酸二甲酯也被纳入了医保目录，2023年奥扎莫德、醋酸格拉替雷也已经申报等待医保准入。新的同适应证药品准入医保目录后，价格下降且获得报销资格，这无疑会对患者的药品利用比例与利用结构产生影响，并进一步对患者结果与医保基金产生影响。当前我国总体经济仍处于发展中水平，应当慎重、合理地使用有限的医保基金。在卫生资源有限的情况下，特别是当前一些患者仍面临医保目录内“无药可用”局面，这种使患者“有药可选”的医保准入的效率与公平影响尤其值得评估。

2.有必要开展药品在医保目录准入后的再评估

（1）准入前评估未关注患者整体中的成本和效果

当前在医保目录准入前的价格测算环节中，医保部门借助药物经济学评价评估待准入药品相对于参照品的经济性，以指导药品准入的资源配置，提升医保资金使用效率。同时，借助预算影响分析评估药品准入对医保基金的影响，实现医保基金的运行平稳可持续。然而，医保目录准入前的药物经济学评价仅针对待准入的单个药品的准入效率进行评估，反映的是一个典型患者个体用药选择带来的成本与效益。准入某种药品后患者整体中有多少患者会选择使用这种药品，给整个患者人群带来多少成本与效果不得而知。因此，将药品纳入医保目录在整个患者人群中的效率有待探究。此外，预算影响分析材料中，对药品准入后的市场份额难以准确预测，准入医保基金的影响存在较大不确定性。

（2）准入评估未关注不同社会经济水平特征患者间公平性

医保目录准入评估时，专家评审阶段着重对公平性进行考量，有针对性地弥补目录短板。近年来，多种创新抗肿瘤药品以及罕见病药品纳入医保目录，填补临床空白，提升了不同疾病患者间的公平性。然而，医保目录准入评估时较少针对同一疾病的不同社会经济水平患者间的公平性进行评估。根据反向公平假设（inverse equity hypothesis）理论，由于新的医疗卫生保健干预最初会覆盖到社会经济地位较高的人群，而后才会影响到社会经济水平较低的人群，在干预早期，覆盖率、健康结果、收益率指标的不公平程度会出现增加的情况。已有实证研究证明，城乡居民基本医疗保险不能很好地减少低收入人群的灾难性卫生支出和经济困难的发生，并且高收入群体相比低收入群体从中得到的健康获益更多。药品进入医保目录之后，不同人群对准入药品的利用可能是不同的，因此产生公平性问题。