主要问题及挑战

我国医保药品目录决策中对卫生技术评估的应用不断发展演进，自2018年起药企必须提交成本效果分析和预算影响分析等经济性材料，卫生技术评估过程也由单个专家评审发展为两位专家背靠背评审。然而，现阶段我国进行医保准入决策时，尚缺乏官方的卫生技术评估材料递交与技术评审指南，使得罕见病药品这一类特殊类别药品的价值更加难以全面而准确地被评估。

1.评估维度有待拓展

为了更加全面地评估卫生技术的价值，满足多元化的决策需求，卫生技术评估的内涵在不断拓展，除了关注卫生技术的安全性、有效性、经济性评估、预算影响分析这些传统维度，卫生技术的伦理性与社会影响评价、患者偏好、公平性等新兴维度也越来越受到关注，这些维度正是罕见病药品体现更多价值的地方，如何在实际决策过程中拓展对这些价值维度的科学评估是当前的罕见病药品医保准入评估的困难与挑战。

首先，需要强化卫生技术的伦理与社会影响评估，对卫生技术评估过程中需要考虑的道德规范、价值观以及各种社会影响进行透彻的剖析，而如何建立科学、适宜的评估准则与操作规范，来指导和实施卫生技术的伦理与社会影响评估，并将其有效地整合到现行的卫生技术评估框架中，还需进一步探索与考证。基于个体伦理视角，每一个小群体都不应该被放弃，罕见病患者不能失去唯一的药，因此我国医保准入了许多罕见病药品；而过去公共决策部门更多基于群体伦理的视角，在资源有限的情况下尽可能提高宏观配置效率；两者存在一定的矛盾。因此，需要明确我国推动罕见病药品准入医保的立足点在于保障弱势群体的基本生存权与健康权，个体伦理与群体伦理的平衡也需要形成社会共识。此外，许多专家学者认为罕见病药品准入医保产生了积极的社会影响，对罕见病患者的早期干预和治疗能带来的社会经济价值是巨大的，值得深度关注。在经济性评价中把患者的社会劳动力损失考虑进去，也是评估罕见病药品社会价值一种方法，因此本章以多发性硬化治疗药品为例，分别从卫生体系视角和社会视角开展经济性评价，尝试对罕见病药品医保准入的社会经济价值进行分析并将之与常规的卫生体系经济价值进行比较，从而为我国罕见病药品综合价值评估提供参考。

其次，在决策过程中强调患者的有效参与，充分体现患者的偏好与意愿是实现科学卫生决策不可缺少的一环。然而患者的偏好信息存在随机性与人群差异性，如何精准测量患者的治疗选择偏好及意愿，如何将患者偏好证据科学地应用于卫生决策尚需进一步探索，目前我国医保准入决策过程中也缺少直接纳入患者偏好的流程。相对于一般疾病患者，我国罕见病患者已经实现了一定程度的组织化，《中国罕见病综合报告（2021）》显示截至2021年我国注册罕见病患者组织已达52家。因此，充分利用患者组织，在卫生决策过程直接纳入患者偏好逐步成为可能。(https://www.daowen.com)

最后，在卫生技术评估及其结果的决策应用中，公平性的考量也引起各界的广泛关注。如何在高效配置有限卫生资源的同时兼顾卫生资源配置的公平性，是提升社会整体健康水平，增强民众健康获得感的关键，不同病种之间的公平性如何评估与平衡仍困扰着决策方。

2.价值框架有待明确

在安全性、有效性、经济性等传统价值维度之外，罕见病药品被准入医保可能在社会影响等方面产生更多价值，而在医保准入过程中是否将其作为决策依据取决于评估价值框架的设定。目前，罕见病药品的评估价值框架应当如何设定，是否应与一般药品有所区别等问题尚有待明确。

价值框架的设定需要考虑两个方面问题。一方面，价值框架体现决策部门职责范围，卫生技术的不同价值维度，是否都应由医保来承载，医保支付的范畴和边界如何确定。另一方面，不同的价值框架影响不同卫生技术价值的体现，是否从不同的价值维度对不同类型卫生技术开展评估，同一种价值框架能否符合所有的卫生技术准入决策需求，还有待进一步明确。

从2021年开始，我国医保药品准入就开始关注药品的安全性、有效性、经济性、创新性、公平性五个价值维度，其中“公平性”维度在一定程度上包括了药品社会价值的内涵，但将不同维度价值综合成明确的决策依据尚存在一定困难。因此，一方面，本章以社会视角下多发性硬化药品的经济性评价为例，探索将药品社会价值评估嵌入经济性评估过程，在使用经济性标准情况下体现多维度价值；另一方面，本章梳理了罕见病药品价值评估、准入与定价的国际经验，了解各国通过何种方式将罕见病综合价值纳入决策依据。