研究背景与目的

充分利用有限的医保基金促进参保人最大的健康状况改善是我们国家基本医保制度的核心目标。在医保基金有限的情况下，为了以相同或更低的成本实现更优健康产出，把钱用在“刀刃”上，医保部门需要对药品的经济性进行评价，了解药品的性价比以及具有性价比时的价格基准。因此，经济性评价是卫生技术评估方法应用于我国药品医保准入过程中比较核心的环节，对于药品能否纳入医保、以什么样的价格水平纳入医保产生重要影响。

经济性评价是指运用经济学理论对医疗技术的经济成本和健康产出进行比较，从而指导医疗资源合理配置的方法。基本的原理是通过对比创新药品与参照品的增量健康产出与增量成本的差异，得出创新药品在某价格水平下是否具有性价比的结论。成本效用分析（也是广义“成本效果分析”的一部分）是最常用的经济性评价方法，以质量调整生命年（quality-adjusted life years，QALYs）作为健康产出指标，计算平均每额外获得一单位QALY的增量成本，得到增量成本效果比（incremental cost-effectiveness ratio，ICER），并通过与ICER阈值的比较来判断创新药品的经济性。

在我国医保准入评审过程中，主要基于卫生体系视角开展经济性评价。卫生体系视角关注卫生部门的投入与产出，只将该部门内与健康相关的资源使用和结果纳入到评估范围中。因此，对于罕见病药品而言，仅以卫生体系视角开展经济性评价可能会忽视卫生体系之外的成本节约和获益，难以体现罕见病药品纳入医保带来的社会经济价值。以多发性硬化为例，该病的特性是高发于20～40岁中青年人群，疾病反复复发和不断残疾进展，带来了严重劳动力损失和社会负担。因此，对多发性硬化采取有效治疗能够产生巨大的潜在社会效益，但是这些收益在常规的卫生体系视角下是未被纳入的。(https://www.daowen.com)

基于以上考虑，本章节将首先基于卫生体系视角开展奥法妥木单抗治疗成人复发型多发性硬化的成本效果分析，以此作为典型案例评价DMT药物在我国市场价格水平上，以常规方法开展经济性评价时的经济性，为医保报销和临床合理用药提供证据和决策支持。其次，本章节还开展了社会视角下的经济性评价，尝试对罕见病药品医保准入的社会经济价值进行分析并将之与常规的卫生体系经济价值进行比较，从而为我国罕见病药品综合价值评估提供参考。

参照药品的选择会对经济性评价结果产生重要影响。根据国家医保服务平台提供的参照药品选择原则，推荐选择同治疗领域内临床应用最广泛的目录内药品作为参照药品。同时考虑不同药品的实际适用人群以及临床试验数据可获得性等综合原因，本研究设定奥法妥木单抗的参考品为特立氟胺。本研究与《中国药物经济学评价指南2020》参照情况见附录3。

在开展本土化研究前，本研究检索了奥法妥木单抗全球药物经济学文献和权威卫生技术评估组织评估结果，筛选奥法妥木单抗药物经济学评价结果如表6-1所示。从结果上看，由于奥法妥木单抗的显著临床效果和多发性硬化患者用药方面的未满足需求，目前已经获得加拿大药物和卫生技术局（CADTH）、英国国家卫生与服务优化研究院（NICE）、苏格兰医药协会（SMC）、法国国家卫生管理局（Haute Autorite de Sante，HAS）等机构的推荐报销意见。