罕见病药品综合价值评估的重要性

传统卫生技术评估主要根据基于活性对照的临床证据来评估药品的安全性与有效性，并以增量成本效果比作为经济性评估标准。罕见病药品的特殊性使得上述传统卫生技术评估方法面临挑战，主要体现在以下三个方面：①罕见病药品缺乏充足的临床数据和明确的标准疗法来评估安全性和有效性；②罕见病药品研发成本高，也缺乏可替代药品，常规的经济学评价维度与标准难以体现药品成本与价值；③基本医保通常对维护罕见病患者在内的社会弱势群体的健康权益有着更为深刻的伦理与社会价值，这点也需要纳入医保准入决策的考虑因素。(https://www.daowen.com)

在传统的卫生技术评估方法下，罕见病药品临床与经济学证据有限而伦理与社会价值未得到体现，影响了罕见病药品的医保准入。因此，越来越多的学者探索将多准则决策分析（multi-criteria decision analysis，MCDA）应用于罕见病药品的卫生决策，通过建立完善多主体参与、多维度分析需求的药品临床综合评价机制，促进罕见病药品决策的科学性、严谨性、透明性。例如，中国罕见病联盟组织编写的《罕见病药物卫生技术评估专家共识（2022版）》，认为应从安全性、有效性、经济性以及伦理和社会价值方面对罕见病药品进行临床综合评价，为罕见病药品决策提供科学依据，促进卫生资源合理配置。已有研究发现，MCDA有助于发现罕见病药品伦理和社会等方面的价值，从而增加纳入医保报销的概率。