腺泡状软组织肉瘤
腺泡状软组织肉瘤（alveolar soft part sarcoma，ASPS）是一种罕见的软组织恶性肿瘤，占所有软组织肉瘤的0.5%～1%，好发于15～30岁青少年，常见发生部位为肢端深部软组织［1］。ASPS存在特异性的非平衡性染色体易位t（X；17）（p11；q25），产生ASPL-TFE3融合基因，介导细胞异常增殖，导致肿瘤发生。
ASPS的转移方式主要是血行转移，最常见的转移部位是肺，治疗以肿瘤的扩大切除为主，对传统放、化疗不敏感。在肿瘤形成的早期阶段，已有超过60%的患者出现肺、骨、脑等组织器官的转移，患者总体预后差，5年生存率约为20%［2］。组织学上，ASPS肿瘤组织周围血管丰富，往往可见静脉扩张，其内瘤栓常见，是肿瘤早期发生转移的主要原因。基于此组织学特性，抗肿瘤血管生成药物可作为ASPS的全身治疗药物。其中，舒尼替尼（sunitinib）［1］和培唑帕尼（pazopanib）在ASPS的疗效已得到认可。针对我国ASPS晚期患者，一项回顾性分析中，14例不能手术切除或已有转移的ASPS患者，应用舒尼替尼治疗后，4例获得PR，10例SD，中位无进展生存期（mPFS）为41个月［1］。
近期，国产抗肿瘤血管生成药物安罗替尼（anlotinib）［5］也在临床实践中体现出了很好的疗效。一项安罗替尼治疗晚期软组织肉瘤的Ⅱ期临床试验结果报道，对入组的166例患者应用安罗替尼进行治疗，其中ASPS组（n=13）的ORR最高，约为46%（6例获PR），12周PFS率为77%，mPFS为21个月。该药的ⅡB期安慰剂对照的临床试验报告显示：腺泡状软组织肉瘤组56例（38∶18），中位PFS安罗替尼组为18.23个月，安慰剂组为3.0个月，该药已经被批准作为治疗ASPS的一线药物。此外，另一国产药物阿帕替尼（apatinib）［4］也显示了治疗ASPS的较好疗效。
ASPS可通过TFE3基因表达上调而诱导MET基因激活和表达［1］，靶向c-Met的药物——克唑替尼（crizotinib）［2］和卡博替尼（cabozantinib）［6］也在临床试验中体现了一定的疗效。近期，免疫治疗尤其是免疫检查点抑制剂的使用，开启了肿瘤治疗新篇章，其中帕博利珠单抗（pembrolizumab）联合抗血管生成药物阿昔替尼（axitinib）治疗ASPS的疗效已得到初步肯定［7］；国产PD-1单克隆抗体特瑞普利单抗（JS001）在ASPS的Ⅰ期临床试验中也体现了很好的疗效［8］。
（王春萌）
参考文献
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