α－葡萄糖苷酶（Alglucosidase alfa）
【商品名】
α－葡萄糖苷酶。
【药理】
1.药效学
庞贝氏症是因溶酶体酸性－α－葡萄糖苷酶（GAA）缺乏或显著缺陷引起遗传性糖原代谢紊乱。本药为外源性GAA，可通过糖基与细胞表面的甘露糖－6－磷酸受体结合，随后进入细胞并转运至溶酶体。在溶酶体本药经溶蛋白性裂解作用激活，从而增强对糖原的酶裂解作用。
2.药动学
给予婴儿型庞贝氏症患者（1～7个月）本药一次20mg／kg（约滴注4小时）或一次40mg／kg（约滴注6.5小时），每2周1次，在20～40mg／kg剂量范围内，系统暴露量与剂量大致呈正比。给药20mg／kg（滴注4小时）12小时后的血药峰浓度（Cmax）为162μg／ml，曲线下面积（AUC）为811（μg·h）／ml，清除率为25ml／（h·kg），半衰期为2.3小时。给予6个月至3.5岁儿童本药一次20mg／kg（滴注4小时），每2周1次，其药代动力学参数与1～7个月患儿给予20mg／kg剂量时得到的药代动力学参数相似。
【临床应用】
用于庞贝氏症（FDA批准适应证）。
【用法与用量】
成人
·常规剂量
·庞贝氏症
·静脉滴注 一次20mg／kg，每2周1次。
儿童
·常规剂量
·庞贝氏症
·静脉滴注 一次20mg／kg，每2周1次。
【不良反应】
1.心血管系统
高血压或血压升高、急性心肺功能衰竭、室性期前收缩、结性心律。
2.呼吸系统
咳嗽、氧饱和度下降、呼吸急促、啰音、呼吸道刺激、肺炎、呼吸道合胞病毒感染、上呼吸道感染、鼻漏、咽炎、毛细支气管炎、鼻咽炎、鼻炎。
3.肌肉骨骼系统
肌肉抽搐、肌痛。
4.免疫系统
过敏反应［如呼吸窘迫、缺氧、呼吸暂停、呼吸困难、心动过缓、心动过速、支气管痉挛、喉部紧迫感、低血压、血管神经性水肿（包括舌部或唇部肿胀、眶周水肿、面部水肿）、荨麻疹、胸痛或胸闷，上市后还有过敏性休克、呼吸衰竭、呼吸停止、心脏停搏、喘息、惊厥、外周寒冷、坐立不安、神经质、背痛、腹痛、肌肉痉挛、结膜炎、甲状旁腺功能亢进的报道］、形成抗体（包括IgG、IgE）。上市后有全身性或皮肤性免疫介导的反应（包括蛋白尿、继发于膜性肾小球肾炎的肾病综合征、溃疡性或坏死性皮肤损伤）的报道。
5.神经系统
头痛、头晕、震颤、感觉异常。
6.精神
躁动、易激惹。
7.胃肠道恶心、呕吐、干呕、腹泻、胃肠炎、口腔念珠菌病、胃食管反流病、便秘。
8.血液
贫血。
9.皮肤
皮疹、丘疹、面红或面部发热、多汗、冷汗、发绀、红斑、苍白、网状青斑、瘙痒、尿布疹。
10.眼
流泪增加。
11.耳
中耳炎、耳部感染。
12.其他
发热、寒战、疲乏、局部肿胀、外周水肿、导管相关的感染、输液反应、不适。上市后有流感样疾病的报道。
【注意事项】
1.特别警示
①某些患者静脉滴注本药期间和滴注后可出现危及生命的过敏反应，且某些患者静脉滴注本药后可出现免疫介导的反应，故滴注期间和滴注后应密切监测患者，并做好处理过敏反应的准备。（FDA药品说明书－注射用α－葡萄糖苷酶）②心脏或呼吸功能受损的婴儿型庞贝氏症患者使用本药，因体液超载，有发生心脏或呼吸功能严重急性恶化的风险，用药需额外监测。（FDA药品说明书－注射用α－葡萄糖苷酶）
2.用药警示
因本药可引起严重过敏反应，故用药应配备适当的医疗支持措施（包括心肺复苏设备）。
3.禁忌证
尚不明确。
4.慎用
①全身麻醉的患者。②哺乳期妇女（以上均选自国外资料）。
5.不良反应的处理方法
①如出现过敏反应，应立即停药，并给予适当治疗，严重过敏可根据临床需要给予抗组胺药、肾上腺素、皮质类固醇、输液和（或）供氧。出现过敏反应者，再次用药应权衡利弊，且用药时应密切监测并配备适当的复苏设施。②如出现免疫介导的反应，应考虑停药，并给予适当的治疗。
6.用药前后及用药时应当检查或监测
①调整滴注速度前应监测生命体征。②应监测是否出现累及皮肤或器官的免疫介导的反应，是否出现体液超载。③用药初始2年内应每3个月监测1次IgG抗体，随后每年监测1次。出现过敏反应、其他免疫介导的反应或临床应答消失时亦应监测IgG抗体。出现过敏反应时还应监测本药的IgE抗体及其他过敏介质。④用药前及用药期间应定期监测肝酶。⑤应定期进行尿液分析。
7.特殊人群
（1）儿童：儿童用药参见“用法与用量”项。
（2）老人：尚不明确65岁及65岁以上老年患者与较年轻患者用药的差异性。
（3）妊娠期妇女：①尚无妊娠期妇女用药的研究资料，妊娠期妇女用药前应权衡利弊。②美国食品药品管理局（FDA）对本药的妊娠安全性分级为C级。
（4）哺乳期妇女：本药可随人类乳汁排泄，哺乳期妇女用药应谨慎，且用药后24小时内分泌的乳汁应丢弃。
（5）特殊疾病状态：①潜在急性呼吸系统疾病、心脏和（或）呼吸功能受损、败血症患者：以上患者滴注本药期间有发生心脏或呼吸功能严重恶化的风险，应进行监测并给予适当的医疗支持。②急性病患者：此类患者滴注本药发生输液反应的风险较高，用药前应根据临床症状仔细考虑。
【制剂与规格】
注射用α－葡萄糖苷酶 50mg。
贮法：2～8℃保存。