（六）治疗

MCT8突变患者有两种治疗方案：第一种是“阻滞和替代”治疗方案，即联合使用PTU和T4，使血清T4和T3水平正常化。通过对AHDS患者（16～38岁）的随访，我们发现这种治疗方法虽然没有出现神经系统的改善，但对体重、心率、SHBG和骨碱性磷酸酶水平有明显有益的影响，这些变化可以通过减少外周组织暴露于过量的血清T3水平来解释[34]。或许，如果这种疗法在婴儿出生后不久就开始使用的话，其神经系统的获益也是可能出现的。另一种治疗可能涉及甲状腺激素类似物的应用，其在大脑中的摄取不依赖于MCT8。在MCT8 KO小鼠中应用二碘甲状腺原氨酸（DITPA）治疗取得了明显的效果[35]，目前已经开展了对于4个年轻的AHDS患者应用这种类似物治疗的临床观察。这种治疗可以纠正异常的血清T4和T3水平，使得体重增加、心率降低，但是神经系统的异常不能改善。

DITPA对甲状腺激素核受体具有较低的亲和力。甲状腺激素代谢产物TRIAC可能是MCT8患者治疗的一个更好的选择。这种类似物的优点有：①它对T3受体有高亲和力。②不依赖MCT8的细胞摄取。③与T3一样由DIO3进行代谢。④已经证明在体内外其对脑细胞均有生物活性。⑤药物供应充足。⑥有应用这种化合物对RTHβ患者和甲状腺癌患者治疗的临床经验。目前，一项关于应用TRIAC治疗MCT8患者的潜在益处的多中心试验研究正在进行。(https://www.daowen.com)

最近对小鼠的研究表明，应用TRIAC的前体TETRAC治疗MCT8患者也能出现有益的作用[36]。DIO2可以在局部将TETRAC生成代谢产物TRIAC，这种治疗的额外优势是TETRAC可以调节大脑中TRIAC的水平。