五、治疗

一旦肾小球毛细血管襻发生硬化，则治疗措施不能使之恢复正常。故治疗目的为：症状治疗NS，防止其并发症及降低蛋白尿，延缓其向ESRD的进展。治疗原则主要为以下几点。

1.免疫治疗

（1）常规激素8周治疗其缓解率仅为0～50%（平均20%），部分缓解率为10%～60%。有的学者认为在确定激素耐药前宜给予3次甲基泼尼松龙冲击治疗。单独应用环磷酰胺类药物，对激素耐药的本症患儿也很少奏效。虽然一般认为与激素合用可能增加缓解率，但尚缺乏足够病例报告证实。鉴于此类药物对男孩性腺的毒性作用，故一般环磷酰胺每日低于3 mg/kg，疗程少于90天（总累积量低于250 mg/kg）；苯丁酸氮芥每日0.2 mg/kg，疗程6周（累积量应低于8 mg/kg）。

近年有人给予静脉激素及环磷酰胺治疗，如Mendoza等对激素耐药者治疗的方案如下：甲基泼尼松龙静脉冲击，第1～2周，30 mg/kg，每周3次；第3～10周全量每周1次；第11～18周，每2周1次；第19～50周，每4周1次；第51～82周，每8周1次。口服泼尼松的用法是：第1～2周不用，第3～8周隔日2 mg/kg顿服，其后渐减量。上述方法不满意时加细胞毒性药物，具体加用指征：①经2周6次冲击后蛋白尿无显著改善；②2周虽完全或部分效应，但其后尿蛋白再次增高；③尿蛋白与肌酐比值在10周后不低于2。给予环磷酰胺2.0～2.5 mg/kg（或苯丁酸氮芥0.18～0.22mg/kg）8～10周。该学者报告停药后66%仍持续缓解，9%轻度蛋白尿，6%中度蛋白尿，19%肾病未缓解。此方法的不良反应有轻度白内障、中度生长障碍、轻度血压高及可逆性血白细胞降低。

（2）环孢素A：1985年后该药用于激素耐药的本病患者，一般认为小儿患者疗效优于成年人，对激素耐药者仍可有30%缓解，但停药后会复发。1995年，美国和加拿大多中心合作研究报告：本药与口服激素合用在成年人中有70%的FSGS达到完全或部分缓解。用法为一般每日5～6 mg/kg，分2次服用，6个月后渐减，有效者用药1年；可伴用少量激素30 mg/m2，隔日顿服。鉴于高脂血症能拮抗药效，故有的学者对高脂血症者提高本药剂量（有报告10～14 mg/kg）取得较好疗效。本药应用中须注意不良反应。

（3）新的免疫抑制药FK506，已有用于成人激素耐药的FSGS的报告，但也有停药复发之虞，并有一定肾毒性。

2.血管紧张素转移酶抑制剂（ACEI）(https://www.daowen.com)

成年人中继发性FSGS时，本类药物对蛋白尿和肾小球滤过功能的影响已有多篇报道。对于成人或儿童中原发性FSGS的效果尚缺乏双盲对照研究。但一般认为它不能使蛋白尿完全缓解，对急性进展者效果也差。

血管紧张素Ⅱ受体拮抗剂在动物实验中能减轻硬化，但人类中是否减缓疾病进展不详。

3.降脂治疗

动物实验证明高血脂能加速肾小球硬化的进展。已有报告高脂血症的成人给予降脂药1～2年（洛伐他汀、普力伐他汀）比对照组能较好地维持血肌酐及肾小球滤过率。至于小儿中是否能由此防止由微小病变向FSGS的转变或防止其最终发展至慢性肾衰尚少报道。

4.抗凝剂

小儿肾病时栓塞并发症发生率为3%～5%，尤其是在起病时伴有血小板计数高、积聚加强和纤维蛋白原水平升高者。动物实验曾报告每日给予肝素能显著地减弱硬化的发展，但人体研究认为肝素的有益作用是由于其抗增生作用而不完全是抗凝作用。双嘧达莫在一些激素耐药病例中有一定的减轻蛋白尿的作用。