罕见病药品价值评估、准入与定价的国际经验

罕见病药品由于其自身特点，不仅我国医保准入评审中面临困难，国际上对其价值评估过程中也面临一些共性的挑战。一方面，由于患者人数少、疾病异质性高等特点，罕见病药品的临床与经济学证据通常较为有限，增加了决策的不确定性。另一方面，罕见病通常病情严重，诊疗难度大，给患者、家庭和社会均带来了沉重的负担，需要考虑罕见病药品准入医保产生的难以量化的社会价值与公共卫生影响。与此同时，罕见病药品市场需求小，不确定性高，制药企业通常面临高昂的研发成本和投资风险，准入与定价决策还需要考虑特殊的市场环境。若采用与常规药品相同的价值评估与医保准入标准，罕见病药品的医保准入将受到限制，影响广大罕见病患者的用药需求，以上多发性硬化药品的经济性评价案例也显示出此问题。国际上采取了多种手段来应对罕见病药品价值评估中的问题与挑战，本章从价值评估标准与准入流程、定价两方面出发，在梳理国际应对罕见病药品价值评估经验的基础上，结合我国罕见病药品的价值评估应用现状提出完善建议。(https://www.daowen.com)