奥法妥木单抗治疗复发型多发性硬化经济性评价结果
1.基础情境
在卫生体系角度下，基于当前模型及其参数，使用奥法妥木单抗的患者终身总成本平均为1 287 355元，总效用结果为8.025个质量调整生命年（QALY）；特立氟胺的总成本为1162712元，总效用为7.327个QALY。和特立氟胺相比，患者使用奥法妥木单抗在总费用上增加了124 644元，同时也在总效用上提升了0.699个QALY。以此计算得到ICER值为178 431元/QALY，在2～3倍人均GDP之间，但根据2020版指南推荐3倍人均GDP的ICER阈值，奥法妥木相比特立氟胺具有经济性；根据我国医保准入评审中通常不超过1倍GDP/QALY的经验性ICER阈值，可以判定当奥法妥木单抗的单价为10 500元/支时，在上述阈值标准下奥法妥木单抗相对于特立氟胺不具有经济性。
在社会角度下，基于当前模型及其参数，奥法妥木单抗组的终身总成本为3499650元，总效用为7.053个QALY；特立氟胺组患者终身的总成本为3623379元，总效用为6.292个QALY。由于有效治疗降低了患者的直接非医疗成本并减少了患者及其亲属误工所导致的间接成本，并改善了亲属照护所带来的效用损失，和特立氟胺相比，患者使用奥法妥木单抗在总费用上反而能够节省123729元，同时总效用提升了0.761个QALY，此时奥法妥木单抗相比特立氟胺具有绝对的经济性（表6-15）。
表6-15 卫生体系和社会视角下成本效果分析结果
注：QALYs：质量调整生命年；ICER：增量成本效用比。疾病管理成本：卫生体系视角下仅包括直接医疗成本，社会视角下包括直接医疗成本、直接非医疗成本和间接成本。2021年我国人均GDP为80 976元，1.5倍人均GDP为121464元，2倍人均GDP为161952元，3倍人均GDP为242928元。
2.敏感度分析
在单因素敏感度分析中，每个参数的取值范围主要依据其20%数据变化范围设定，部分参数则根据药物经济学指南及实际情况进行上下限选择。具体参数的上下限考虑情况见表6-16和图6-3。
表6-16 单因素敏感度分析参数上下限选取原则
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图6-3 奥法妥木vs.特立氟胺单因素敏感度分析（卫生体系视角）
卫生体系视角下，单因素敏感度分析结果如表6-17所示，排在前五位最重要的因素分别是特立氟胺的6个月的确定残疾进展疗效（confirmed disability worsening，CDW-6），QALY贴现率，奥法妥木单抗和特立氟胺停药率，以及奥法妥木单抗的CDW-6疗效。
表6-17 奥法妥木单抗vs.特立氟胺单因素敏感度分析（卫生体系视角）
概率敏感度分析结果如图6-4和图6-5所示。在当前参数下，奥法妥木单抗和特立氟胺相比，在常规3倍人均GDP（242 928元）支付意愿下，约有63%的概率具有成本效果优势；而在1倍人均GDP（80976元）支付意愿下只有29%的概率具有成本效果优势。
综上所述，与特立氟胺相比，奥法妥木单抗有更低的复发率和较高的效用结果（即质量调整生命年QALY），具有较高的临床价值。如果单从卫生体系视角下的ICER值来看，奥法妥木单抗和特立氟胺相比的经济性相对而言较不理想，根据这个价格医保不会准入。最终，奥法妥木单抗在原价基础上进一步降价才有机会进入医保。然而，在同样的评判标准下，如果基于社会视角，奥法妥木单抗和特立氟胺相比是具有绝对经济性优势的。
图6-4 奥法妥木单抗vs.特立氟胺成本效果平面散点图（卫生体系视角）
图6-5 奥法妥木单抗vs.特立氟胺成本效果可接受曲线（卫生体系视角）
以上案例通过对比多发性硬化药品在卫生体系视角下和社会视角下经济性的差异，表明多发性硬化有效治疗药品的社会经济价值是显著的。在罕见病药品医保准入评审过程中，需要关注罕见病药品的社会价值，而通过提供社会视角下罕见病药品经济性评价结果能够成为一种较好识别罕见病药品社会价值的方法。