药物作用的机制
药物作用机制是指药物为什么起作用和如何起作用的问题。此问题的答案主要从客观实验资料来获得。近年来，研究者在这方面进行了大量的工作并取得了很大的进展。了解药物作用的机制，有助于医生加深理解药物作用，指导临床实践；也有助于药理工作者寻找新药。
根据药物作用的性质，可以把药物分成特异性和非特异性两大类。非特异性作用一般与药物的理化性质，如离子化程度、溶解度、表面张力等有关，而与它们的化学结构关系不大。例如抑酸药通过简单的化学中和作用可使胃液的酸度降低，可用于治疗溃疡病；又如甘露醇高渗溶液迅速进入血液循环，由于其高渗透压吸收水分的作用，可达到降低眼压和颅内压的目的。特异性作用则和分子整体结构有密切关系。凡具有相同有效基团的药物，一般都有类似的药理作用。有效基团的改变或取消，往往能使药物的作用强度或作用性质发生很大的变化。绝大多数药物都属于这一类。
药物与机体生物大分子的结合部位就是其作用的靶点。机体的每个细胞都有复杂的生命活动过程，药物作用靶点几乎涉及生命活动过程的所有环节，因此，药物的作用机制十分复杂。已知药物作用靶点涉及受体、酶、离子通道、核酸、转运体、免疫系统、基因等。
1.受体
受体是对生物活性物质具有识别和结合能力，并具有介导细胞信号转导功能的蛋白质，是细胞在长期进化过程中形成的。多数受体存在于细胞膜上，并镶嵌在脂质双层膜结构中，少数受体存在于细胞内。受体受到生物活性物质的刺激后，通过一系列信息传递机制激活细胞的特异性效应，使机体的生命活性正常进行。能与受体结合的生物活性物质可分为内源性和外源性两种。内源性活性物质有神经递质、激素、活性肽、抗原、抗体、代谢物等；外源性活性物质有药物及毒物。许多药物是通过与受体结合而发挥作用的，如毛果芸香碱与M胆碱受体结合发挥M胆碱受体激动作用；倍他洛尔与β1受体结合发挥β1受体阻断作用等。
2.酶
酶是由机体细胞产生的具有催化作用的蛋白质。酶具有立体结构特异性、高度敏感性和高度活性，能促进各种细胞成分的代谢。有些药物以酶为作用靶点，对酶产生激活、诱导、抑制或复活作用。如乙酰唑胺通过抑制碳酸酐酶活性从而减少房水分泌，达到降低眼压的作用；喹诺酮类抑制DNA回旋酶，从而影响DNA合成，发挥杀菌作用等。
3.离子通道
由肽链经多次往返跨膜形成的亚基组成。离子通道主要有Ca2+、K+、Na+及Cl-通道等。它们通过调节细胞膜内外无机离子的分布、通道的开放或关闭影响细胞内外无机离子的转运，从而迅速改变细胞功能。有些药物通过激活受体来调控离子通道，而有些离子通道本身就是药物的直接作用靶点。
4.免疫系统
正常免疫反应是机体消除入侵的微生物和自身变异肿瘤细胞的重要机制。某些药物本身就是免疫系统中的抗体（如丙种球蛋白）或抗原（如疫苗）。免疫抑制药如环孢素，可用于抑制角膜移植后的排斥反应，治疗眼部自身免疫疾病等。
5.基因
基因治疗是指通过基因转移方式将正常基因或其他有功能的基因导入体内，并使之表达以获得治疗目的。分子生物学特别是DNA重组技术的迅猛发展，推动了整个生物学和医学领域的进步，出现了基因治疗这一全新的医学治疗方法。世界上迄今已有数百种基因治疗项目获准临床试验。
与基因治疗不同，基因工程药物是指应用基因工程技术生产的药品。在眼科已获准应用的品种有干扰素类、生长因子类、组织纤溶酶原激活剂、重组链激酶、白介素类等。
上述几种作用机制不是绝对区分、互不相关的。药物作用过程是一系列生理、生化过程的连锁反应。现如今，人们对药物作用机制的认识已从器官水平深入到细胞水平、亚细胞水平及分子水平。因此，不应将有关药物作用机制的学说看成是固定不变的、完美的，而应视为发展的、逐渐趋向完美的理论。