药物的给药途径与药效的发挥
药物的剂型是为适应诊断、治疗或预防疾病的需要而制备的不同给药形式，适宜的药物剂型可以充分发挥药物的疗效并降低其毒副作用。药效和剂型之间存在着辩证关系，虽然药物本身对疗效起主要作用，但在某些条件下，剂型对药效的发挥也起着重要的甚至是支配性的作用，有时相同药物的不同剂型可以产生截然不同的疗效。
（一）剂型影响药物在体内药理作用的强弱、快慢及持续时间
剂型可直接影响药物的释放速度，进而影响起效速度，如急症患者，为使药物迅速起效，可采用注射剂、气雾剂和舌下片剂等；对于药效需要持久的病症，则可使用缓释制剂和控释制剂等。同一种药物，制成不同的剂型，药效特点也会不同，如抗心绞痛药物硝酸甘油的各种剂型具有不同的药效强度和持续时间，以适应不同的治疗或预防要求，详见表7-1。
表7-1 硝酸甘油不同剂型的作用
（二）剂型改变药物的作用性质
通常情况下药物改变剂型后作用性质不变，但有些药物制成不同的剂型后可呈现不同的治疗效果。如硫酸镁的口服剂型为泻下药，但硫酸镁注射剂静脉滴注，则具有抗惊厥的作用，常用于妊娠高血压，降低血压，治疗先兆子痫和子痫，也用于治疗早产。将胰酶制成肠溶胶囊或肠溶片剂口服，其在肠内发挥消化淀粉、蛋白质和脂肪的作用，如果将胰酶精制品制成注射用胰酶蛋白，则可清除血凝块、脓液、坏死组织及炎性渗出物，用于坏死性创伤、溃疡、血肿、脓肿及炎症等的辅助治疗。
（三）剂型影响药物的疗效
片剂、胶囊、丸剂等固体剂型的制备工艺不同，则药物的疗效显著不同。如红霉素、胰酶等在胃酸中易失效的药物，通常制成肠溶胶囊或肠溶片服用，使其在肠内崩解；一些难溶性、难吸收的药物，在制备过程中，采用微粉化或固体分散技术增大药物的溶解度和溶出速率，进而增强疗效。药物晶型及粒子的大小可以直接影响药物的释放速率，从而影响药物的治疗效果，如螺内酯经微粉化后，其片剂的给药剂量仅需未微粉化片剂的1/5。
（四）改变剂型降低或消除药物的毒副作用
将刺激性药物制成缓（控）释制剂，使药物在体内缓慢、平稳释放，既可延长药物作用时间，又能降低或消除药物的不良反应。如氨茶碱治疗哮喘的效果很好，但具有诱发心跳加速的不良反应，将其制成缓（控）释制剂既可以保持其血药浓度平稳，又可降低其毒副作用；若制成栓剂，则可以消除这种毒副作用。将抗肿瘤药物制成脂质体、纳米粒等制剂，静脉注射后可以选择性地富集于肿瘤部位，既提高了疗效，又降低了由于药物的全身分布而产生的毒副作用。
（五）剂型改变药物制剂的外观和物态
不同的剂型和同一剂型的不同外观均会影响患者的顺应性，以及药物制剂的生产成本，携带、运输和贮存的方便性等。如可以根据用途和使用条件，将中药浸出物制成药酒、片剂、注射剂等剂型。儿童用药常被制成色、香、味俱佳的制剂或栓剂等，或将难以吞服的片剂制成糖浆剂、果味水剂等，提高儿童或老年人服用的顺应性。
总之，药品想产生适宜的疗效不仅需依靠其固有的药理作用，还需要借助适宜的剂型。因此，在设计一种药物的剂型时，不仅要满足疾病治疗、预防的需求，还应对药物的理化性质、制剂的稳定性、生物利用度、质量控制、生产工艺、贮存、运输以及服用方法等方面进行全面的考量。