新药临床试验申请
申请人在申请药品上市注册前，应当完成药学、药理毒理学和药物临床试验等相关研究工作。药物非临床安全性评价研究应当在经过药物非临床研究质量管理规范认证的机构开展，并遵守药物非临床研究质量管理规范。药物临床试验应当经批准，其中生物等效性试验应当备案；药物临床试验应当在符合相关规定的药物临床试验机构开展，并遵守药物临床试验质量管理规范。应当提供真实、充分、可靠的数据、资料和样品，证明药品的安全性、有效性和质量可控性。在药物临床试验申请前、药物临床试验过程中以及药品上市许可申请前等关键阶段，可以就重大问题与药品审评中心等专业技术机构进行沟通交流。
药物临床试验是指为确定药物安全性与有效性在人体开展的药物研究。药物临床试验分为Ⅰ期临床试验、Ⅱ期临床试验、Ⅲ期临床试验、Ⅳ期临床试验以及生物等效性试验。Ⅰ～Ⅲ期临床试验通常认为上市前必须完成。上市前临床试验因为参加临床试验的受试者的局限性，通常需要完成Ⅳ期临床试验，是上市后的对大规模人群的观察性研究。
根据药物特点和研究目的，研究内容包括临床药理学研究、探索性临床试验、确证性临床试验和上市后研究。药物临床试验应当在具备相应条件并按规定备案的药物临床试验机构开展。其中，疫苗临床试验应当由符合国家药品监督管理局和国家卫生健康委员会规定条件的三级医疗机构或者省级以上疾病预防控制机构实施或者组织实施。申请人完成支持药物临床试验的药学、药理毒理学等研究后，提出药物临床试验申请的，应当按照申报资料要求提交相关研究资料。经形式审查，申报资料符合要求的，予以受理。药品审评中心应当组织药学、医学和其他技术人员对已受理的药物临床试验申请进行审评。对药物临床试验申请应当自受理之日起60日内决定是否同意开展，并通过药品审评中心网站通知申请人审批结果；逾期未通知的，视为同意，申请人可以按照提交的方案开展药物临床试验。
申请人拟开展生物等效性试验的，应当按照要求在药品审评中心网站完成生物等效性试验备案后，按照备案的方案开展相关研究工作。开展药物临床试验，应当经伦理委员会审查同意。药物临床试验用药品的管理应当符合药物临床试验质量管理规范的有关要求。在审批药品制剂时，对化学原料药一并审评审批，对相关辅料、直接接触药品的包装材料和容器一并审评。
临床试验申请资料包括已经完成的所有的药学研究和临床前研究结果，并在此基础上提出临床开发计划和具体的临床试验方案。提交文件应当使用通用技术文件格式（common technical document，CTD）。在首次临床试验申请提交之前还应当申请与药品审评中心的沟通交流，以确定已经完成的各项研究足以支持此次申请，称为临床试验申请提交前会议，通常需要至少3～5个月完成会议申请及相关准备工作。药品审评中心根据情况组织相应的医学、药学、药理毒理和统计学专家组成的审查小组进行讨论，必要时也会组织外聘的专家一并参加会议。
在临床试验申请受理后，药品审评中心需要60个工作日（大约3个月）完成审评和审批，并书面告知申请人是否可以开始此项临床试验。如果药品审评中心认为安全性不够或目前数据不足以支持此临床试验或是出现疑问时，药品审评中心会要求申请人继续补充完善相关研究或资料，直到确认满足人体的基本安全性的要求才能开始临床试验。如果申请人不能在规定时间内补充相关研究或资料，则临床试验申请会被暂停直至中止。
有些药物在国外完成了一些早期临床试验后才开展中国临床试验，把中国一并纳入后期临床试验。推荐申请临床试验开始前的沟通会议，在与药品审评中心达成一致意见后再提交临床试验申请。后续的同一种药物的不同临床试验（如不同分期、不同适应证等），按照同样的流程进行申报，但申请人可以视情况申请或不申请沟通交流会议。药品审评中心会根据所获得数据视情况要求申请人先在中国完成一项Ⅰ期研究或者药代动力学研究，以确证该新药在中国人群的基本安全性。在没有安全性方面担忧的情况下，药品审评中心可能会同意申请人在后期临床试验的同时在中国人群开展Ⅰ期研究或药代动力学研究。
临床试验阶段是药品开发过程中最复杂、风险最高的阶段。如上所述，通常分为Ⅰ、Ⅱ和Ⅲ三个阶段，但随着管理当局对于临床分期的管理越来越灵活，也接受临床Ⅰ/Ⅱ期或Ⅱ/Ⅲ期的适应性设计方案。根据药物的一些特性通常需要先后在健康志愿者（Ⅰ期）、小规模（Ⅱ期）和大规模（Ⅲ期）患者中测试药物的安全性和有效性。在临床试验过程中的任何时期都有可能因为药物的安全性或有效性问题而中止。
临床试验申请提交是药品注册申报的第一步，也是申请人与管理当局沟通交流的开始。临床试验批准后，临床试验申请人即为临床试验的申办者，接受临床试验药物的患者或志愿者称为受试者。申办者需严密关切并汇报药物引起的可疑的、非预期的不良反应和严重不良反应，并向药品审评中心及时汇报严重不良反应和按规定提交定期安全性报告，可以根据临床试验进展和不良反应发生情况及时调整临床试验方案或中止临床试验。药品审评中心也会根据情况要求申办者中止或调整临床试验方案。临床研究过程险象环生，可谓“九死一生”。从临床试验批准到上市批准的路途相当遥远。临床试验可能会因为发生的安全事件被申办者或管理当局暂停或中止。临床试验在都被暂停后，如果3年内申办者没有完成相关的调查和研究并完成补充申请，则临床试验批件失效，申请人如需继续进行该项临床研究，则需要在完成相关调查和研究后按照流程重新提交临床试验申请。
美国对处于临床研究阶段的药物称为IND（investigational new drug），意思是正在调查的新药，还未获得上市批准，正在通过临床试验确认其安全性和有效性。IND包括新化学实体（new chemical entity，NCE）和已上市药品变更剂型、剂量、用药方法、适应证和给药途径等。临床试验申请提交前的会议称为pre-IND meeting。IND阶段是一个非常漫长的阶段，相当于整个药物研发过程将近2/3的时间。
临床试验期间的变更和其他要求：申办者应定期在药品审评中心网站提交研发期间安全性更新报告（development safety updated report，DSUR）。研发期间安全性更新报告应当每年提交1次，于药物临床试验获批准后每满1年后的2个月内提交。药品审评中心可以根据审查情况，要求申办者调整报告周期。
药物临床试验期间出现的可疑且非预期严重不良反应和其他潜在的严重安全性风险信息，申办者要按照相关要求及时向药品审评中心报告，并及时调整临床试验方案、暂停或者终止临床试验。根据安全性风险严重程度，药品审评中心可以要求申办者采取调整药物临床试验方案、知情同意书、研究者手册等加强风险控制的措施，必要时也可以要求申办者暂停或者终止药物临床试验。发生药物临床试验方案变更、非临床或者药学的变化或者有新发现的，申办者要按照规定并参照相关技术指导原则，充分评估对受试者安全的影响。如果申办者评估认为不影响受试者安全，则可以直接实施并在研发期间的安全性更新报告中报告。如果申办者评估可能增加受试者安全性风险，则要提出补充申请。如果在临床试验期间因为产权交易或公司并购等需要变更申办者，新接管临床试验的公司或研究机构作为新申办者，需要承担之后的相关责任和义务。
申办者在开展药物临床试验前，还需要在药品审评中心网站的药物临床试验登记平台登记药物临床试验方案等信息并接受公众监督，并持续更新登记信息。在药物临床试验结束后登记药物临床试验结果等信息。申办者对药物临床试验登记信息的真实性负责。