什么是骨性关节炎基因疗法

基因治疗是指使用病毒或非病毒载体以直接转导或离体细胞介导的方法把核酸运送到靶组织，并通过在软骨损伤部位表达治疗性转基因产物来促进软骨修复。临床上基因治疗骨性关节炎的具体机制尚不明确，存在基因突变的可能性，需深入研究验证安全性。

骨性关节炎是一种以关节软骨的变性、破坏及骨质增生为特征的慢性骨关节病，其主要病理特点是关节软骨相互摩擦和撞击引起软骨细胞的死亡和软骨退变。骨性关节炎的基因疗法即是将能抑制关节软骨破坏、促进软骨合成的基因，用上述方法转移至关节软骨细胞或滑膜中，以达到促进软骨细胞代谢、保护关节软骨的作用。

基因治疗软骨缺损给人们带来了新的治疗思路，基因治疗的策略也有初步进展，且目的基因、靶细胞、载体和递送方式具有多种选择性，与软骨缺损传统疗法相比具有更好的效果。但是基因治疗软骨缺损也带来了相应的问题，比如病毒载体的潜在致病性，目的基因插入靶细胞过程中导致基因突变等安全性问题；非病毒载体转运效率低、多基因联合治疗风险等也尚不明确。