试验设计的类型
1.对照试验设计 新药临床试验必须设立对照组，因为对照试验的目的为比较新药与对照药物两组治疗结果的差别有无统计学意义。由于临床治疗中所获得的疗效可能由药物引起，也可能由非药物因素如休息、疾病或症状自愈等引起。当A药与B药治疗结果出现差别时，首先要确定这种差别是药物因素造成的还是非药物因素引起的，如A优于B不是由药物因素引起而是非药物因素偶尔造成的，称为假阳性。统计学上用无效假设（null hypothesis）来处理假阳性误差，先假设A与B两药药效之间并无差别，所出现的差别可能是非药物引起的概率（probability），当这种概率小到一定程度时，如＜5％或＜1％，则前者95％或后者99％的差别是药物之间的差别所引起的，这就显示由机遇（概率）所造成的可能性很小，从而否定了前面假定的无效假设，证明A药疗效优于B药不是概率引起而是药物本身存在疗效差别所引起的。临床上把这种可能存在的假阳性误差称为Ⅰ类误差，用α值表示，当α＝0.05，说明A优于B的结论是在95％显著性水平上排斥无效假设的，也就是说A优于B由药物因素引起的可能性为95％，仍有5％假阳性的可能性；若α＝0.01，则A优于B的假阳性只有1％的可能性。
临床试验中另一种误差为假阴性误差，用β值表示。有时A药与B药两药之间实际上存在着药物本身的差别，但在临床试验中由于区别这种差别的方法不够灵敏或能力有限而区别不出来，就是假阴性误差，统计学上允许假阴性误差不能超过20％，即β值一般定为0.1，不能＞0.2。1－β为试验中区别两种差别的能力，即获得A优于B这一结果的把握度，如β＝0.2，则1－β＝0.8，说明A优于B的把握度为80％。在临床试验设计中α值定得愈小，A药优于B药的显著意义愈大，假阳性愈小，但试验所需病例数也就愈多；β值定得愈小，1－β值就愈大，A药优于B药的把握度就愈大，但病例数也就需要愈多。通常临床试验中。α值可定为0.05，β值定为0.2，已能满足统计学要求。
由上可见，只有在设立对照组的条件下才能评价两药之间出现疗效的差别是否为假阳性误差，是否具有统计学显著意义以及判定这种显著意义的把握度有多大。
对照试验主要可分为2种类型，即平行对照试验与交叉对照试验。前者同时设试验组与对照组，将病情类同的患者随机区分为2组（试验组与对照组）或分3组或3组以上（试验药1组，对照药2种或2种以上，也可以设对照药1组，试验药则以不同剂量或不同给药途径分为2组或3组）。
交叉试验则在同一组患者中先后试验2种或2种以上不同药物，如试验2种药则同一组患者等分为2组，第一组先试A药，间隔一定时间后试B药，第二组则先试B药，间隔一定时间后试A药。如试3种药（A、B、C），则将患者等分为3组（Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ），每位患者均先后试3种药，各组试药的顺序：Ⅰ组A→B→C、Ⅱ组B→C→A、Ⅲ组C→A→B。
对照药的选择，分阳性对照药（即有活性的药物）和阴性对照药（即安慰剂）。新药为注册申请进行临床试验，阳性对照药原则上应选同一家族药物中公认较好的品种。新药上市后为了证实对某种病或某种症具有优于其他药物的优势，可以选择特定的适应证和选择对这种适应证公认最有效的药物（可以和试验药不同结构类型、不同家族但具有类似作用的药物）作为对照。
安慰剂对照不用于急、重或有较重器质性病变的患者，常用于轻症或功能性疾病患者。如果试验药作用较弱时，一般只能选中、轻度功能性疾病患者为对象进行治疗。为确定药物本身是否有肯定的治疗作用，宜选择安慰剂对照，只有证实试验药显著优于安慰剂对照组时，才能确认药物本身的药效作用。
2.析因设计 在析因设计中，通过使用不同的治疗组合，在同一组受试者中同时评估两个或更多个因素。最简单的设计是2×2因素设计，其中受试者被随机分配到四种可能的因素组合之一，比如因子A的水平A1和A2，因子B的水平B1和B2（因素可能是治疗，水平可以是相应治疗或安慰剂的应用）。这些可能的组合是A1和B1、A1和B2、A2和B1、A2和B2。在许多情况下，析因设计用来检验特定单位A和B的相互作用。相互作用的统计检验是依靠统计模型来实现的。如果用主要效应的检验来计算样本量大小，则可能缺乏检验相互作用的效力。当该设计用于检验A和B的联合效应时，特别是如果治疗是同时使用时，相互作用考虑是重要的。
析因设计的另一个重要用途是确定组合产品的反应剂量的特性，如将治疗C和D结合起来，尤其是在先前研究中以某种剂量确定每种单一疗法的功效时。选择数量为m的C剂量和数量为n的D剂量，完整设计则由m·n个治疗组组成，每个治疗组接受不同的组合。然后，可以使用所得到的反应估计来帮助确定临床使用的C和D剂量的适当组合。此外，析因设计也可以在不考虑相互作用的情况下来评估相同受试者中的有效治疗。
3.成组序惯设计 成组序惯设计用于促进中期分析的进行。虽然成组序惯设计不是中期分析的唯一可接受的设计类型，但它们是最常用的。统计方法应事先充分说明。
如果研究中治疗的优效性被清楚地确定，或者相关治疗差异的证明变得不可能和明显存在不可接受的不良反应，成组序惯设计试验中的中期分析的目标要考虑尽早停止试验。为此，必须计划统计监测方案。通常监测功效的界限需要更多证据来提前终止试验，而不是出于安全原因终止试验的界限。