确立临床试验的目的

新药上市前，要进行Ⅰ期到Ⅲ期的不同目的的临床试验，有的跨国制药公司甚至于需循序渐进地执行数十个包括从Ⅰ期到Ⅲ期的临床试验。临床试验设计，首先应明确试验的目的。临床试验的目的是整个临床试验的核心，因此，每一试验的目的要清楚、完整且具体。只有在目的明确后，才能针对试验目的设计试验的方案，不同阶段的临床试验目的是有所侧重的：①Ⅰ期试验的主要目的是为了确定研究药物对健康受试者的安全性和发现耐受剂量，以及观察不良反应，或生命体征的变化。次要目的可以是观察研究药物的人体药代动力学指标。②Ⅱ期试验的主要目的是研究药物不同剂量，治疗患者，观察不同剂量的疗效和安全性，为以后的Ⅲ期试验选择最佳治疗剂量，次要目的主要是观察研究药物对受试者的安全性评估。③Ⅲ期试验多以随机、双盲，可以是对照药，主要目的是观察研究药物对受试者治疗的疗效是否优于对照组，次要目的也是药物安全性的评估。因此，评估药物疗效为主要目的的试验主要有Ⅱ期和Ⅲ期临床试验，几乎所有的临床试验，安全性都是必不可少的观察项目，但是把药物安全性作为主要试验目的的试验，往往见于第Ⅰ期的临床试验。药代动力学指标的评估试验也见于一些Ⅱ期和Ⅲ期的试验。其他类型的临床试验还包括：新的检查方法评估，比如新型的造影剂需要临床试验来验证；药物的新剂型、新给药途径的临床试验；医疗器械的临床试验，如血糖仪、测氧仪等。按照临床试验的设计和规划，还可以进一步依照不同的特性、参加试验的医院的数量、是否设对照组、是否随机、是否设盲进行分类。如果试验按照参加中心所在的地区和数量，可以是单中心研究或是多中心研究，本国研究或是由许多国家参与的研究。临床试验的设计应考虑其科学性、对受试者的保护和其执行的合理性。影响临床试验的因素很多，例如试验的费用过于昂贵，可能会超出试验的预算；或者需要招募的患者太多，治疗期太长；以及试验程序过于复杂而影响了受试者依从性，这些因素最终都会影响临床试验的实施与完成。临床试验一旦开始，试验目的就不能随便更改。因此，在开始设计试验时就应考虑周全，谨慎制定。在新药临床试验设计时还要参考美国FDA或者中国国家药品监督管理局的相关指南和要求。