安全性指标的选择

安全性指标的选择通常包括两个方面：①常规检查，是指一些在所有临床试验中都会做的检查，如血尿常规、肝肾功能检查等。②特殊检查，是指为观察研究药物可能存在的副作用而做的检查。如为观察研究药物是否会引起Q-T间期延长，那么心电图就应列入检查项目中。有时安全性指标不是绝对的，血压测量可以为安全性指标，但在降压药试验中则为疗效指标。在多中心试验中，实验室检查可以在中心实验室完成，因为中心实验室有许多优点，如各个医院的实验室操作程序不同，试验试剂、参考值范围也不同，而中心实验室接受不同医院的化验样本，统一操作和分析，数据比较一致，更具有可比性。因此，现在的多中心试验，主要在中心实验室分析样本。在方案中应明确定义，常见安全性检查项目如表4-3。

表4-3　常见安全性检查项目表

（续表）

综上所述，在临床试验方案设计中，选择合适的疗效和安全性指标是非常重要的，疗效指标的选择应该按照新药的适应证、临床试验目的来起草。首先应该制定研究的主要目的和（或）次要研究目的，然后再根据研究的主要目的和（或）次要研究目的，选择一个主要疗效指标和能够辅助主要疗效指标说明其有效性的几个次要疗效指标。疗效指标的设定需要包括疗效评价指标以及疗效评价方法。疗效指标确定后，一般不宜在试验开始后再对主要疗效指标进行调整和修改，更不能在临床试验完成后发现主要疗效指标没有达到统计学上的意义，然后再行调整和修改。