三、治疗
(一)一般疗法
查找病因并及时去除。停止接触或口服可能致病药物、化学毒品、避免放射线照射。加强护理,保证营养供给,防止出血及感染,一旦感染,选择两种以上有效抗生素联合治疗。
(二)对症治疗
颅内出血及失血性休克时,应输新鲜血和血小板;对决定进行骨髓移植的患儿,移植前尽量避免输血,以免增加排斥反应的发生。
(三)急性再障的治疗
1.免疫疗法 ①抗胸腺细胞球蛋白(ATG)或抗淋巴细胞球蛋白(ALG)的应用。马ATG或猪ATG,剂量15mg/(kg·d),[ALG 20~40mg/(kg·d)],如用兔ATG,剂量为3~5mg/(kg·d),连续静脉滴注5天;用前需做过敏试验。注意血清病和血小板减少等不良反应,必要时反复输新鲜血或血小板悬液,防止出血及感染。②大剂量甲泼尼龙。剂量为30mg/(kg·d),连续静脉滴注3天后,减量,一般每周减量一半,直至1mg/(kg·d)后停药。③环孢素A。剂量10~20mg/(kg·d),使血浓度达500~800ng/mL后,逐渐减量到1~5mg/(kg·d),维持3个月以上。④大剂量丙种球蛋白。静脉滴注剂量按1g/kg,每4周1次,6个月可缓解。
2.骨髓移植 应用组织相容性一致的供者骨髓做同种异体骨髓移植。
3.胚胎肝输注 用胚胎肝单个核细胞悬液,可以连续数次,可改善症状。
(四)慢性再障的治疗
1.雄激素 能使血清中促红细胞生成素(EPO)增多,使骨髓中红系祖细胞及粒单系祖细胞生成增加,促进定向干细胞进入增殖周期。
以上药物应用至少2~3个月后网织红细胞先上升,然后血红蛋白逐渐上升,继之白细胞回升,血小板回升最慢,半年后才回升。应长期用药,但应注意肝功能损害等不良反应。
2.糖皮质激素 可减轻雄激素的不良反应,防止长骨骨化和早期融合,可减少出血倾向,一般常用泼尼松0.5~1mg/(kg·d)分次口服。
3.改善造血微环境药物 包括神经刺激或血管扩张药,可通过兴奋骨髓神经,扩张骨髓血管,改善骨髓造血微环境,从而刺激和滋养造血祖细胞增生。①硝酸士的宁:5天疗法。分别以1mg、1mg、2mg、2mg、3mg连续肌内注射5天,间隔2天,重复应用。10天疗法:分别以1mg 2天,2mg 5天,3mg 3天,连续肌内注射,间隔4天,重复应用,直至缓解。20天疗法:剂量2~3mg/d,连续肌内注射20天,间隔5天,重复应用。②一叶萩碱:剂量8mg/d肌内注射,每天1次,一般用药1.5~2个月见效,疗程不少于4个月,与司坦唑醇合用较单用疗效好。③山莨菪碱(654-2):0.5~2mg/(kg·d),每天2次,静脉滴注。
4.其他药物 氯化钴、碳酸锂、植物血凝素(PHA)、左旋咪唑、胸腺素、多抗甲素等均可试应用。
5.胎肝输注 用于慢性再障较急性再障疗效好。
6.脐血输注 脐血中含有较多的造血干细胞及较高水平的造血刺激因子,输注后近期内可改善血常规,稳定病情,减少输血次数。
7.脾切除 骨髓增生接近正常,有红细胞寿命缩短的证据,内科疗法0.5年以上无效的较重病例,可考虑脾切除。
8.造血生长因子的应用 文献中已应用了重组粒系集落刺激因子(rhCSF-G),重组单系集落刺激因子(rhCSF-GM)。
9.骨髓移植 急性型再障或慢性重型再障于诊断后2~3周内可进行骨髓移植。