三、治疗
急性白血病的治疗主要是以化疗为主的综合疗法，其原则是：要早期诊断、早期治疗；应严格区分患儿的白血病类型，按照类型选用不同的化疗药物和相应的药物剂量联合治疗；采用早期连续适度化疗和分阶段长期规范治疗的方针。同时要早期防治中枢神经系统白血病和睾丸白血病，化疗的同时给予积极的支持治疗。急性淋巴细胞性白血病（ALL）者于完全缓解后予维持治疗，总治疗时间为2.5～3.5年；急性非淋巴细胞性白血病（ANLL）者则为高强度短疗程的化疗，不需维持治疗；总治疗时间为6～8个月。
（一）支持疗法
1.防治感染 在化疗阶段，保护性环境隔离对降低院内交叉感染具有较好效果。用抗生素预防细菌性感染，可减少感染性并发症。并发细菌性感染时，应首选强力的抗生素以控制病情，根据不同致病菌和药敏试验结果选用有效的抗生素治疗。并发真菌感染者，可选用抗真菌药物如两性霉素B、伊曲康唑、伏立康唑或卡泊芬净等治疗；并发病毒感染者可用阿昔洛韦（acyclovir）或更昔洛韦（ganciclovir）治疗；怀疑并发卡氏囊虫肺炎者，应及早采用复方新诺明治疗。
2.输血和成分输血 明显贫血者可输给红细胞；因血小板减少而致出血者，可输浓缩血小板。有条件时可酌情静脉输注丙种球蛋白。
3.集落刺激因子 化疗期间如骨髓抑制明显者，可予以G-CSF、GM-CSF等集落刺激因子。
4.防治高尿酸血症 在化疗早期，由于大量白血病细胞破坏分解而引起高尿酸血症，导致尿酸结石梗阻、少尿或急性肾衰竭，故应注意“水化和利尿”。为预防高尿酸血症，可口服别嘌呤醇（allopurinol）。
5.其他 在治疗过程中，要增加营养。有发热、出血时应卧床休息。要注意口腔卫生，防止感染和黏膜糜烂。并发播散性血管内凝血时，可用肝素等治疗。
（二）化学药物治疗
目的是杀灭白血病细胞，解除白血病细胞浸润引起的症状，使病情缓解，以至治愈。急性白血病的化疗通常按下述次序分阶段进行。
1.诱导治疗 诱导缓解治疗是患儿能否长期无病生存的关键。在MICM分型结合治疗反应等确定临床分型的前提下，选择合适的化疗强度，是现代诱导治疗小儿白血病的理念。柔红霉素（DNR）和左旋门冬酰胺酶（L-ASP）是提高急性淋巴细胞白血病完全缓解率和长期生存率的两个重要药物，故大多数ALL诱导缓解方案均为包含这两种药物的联合化疗，如VDLP等。而阿糖胞苷（Ara-C）则对治疗急性非淋巴细胞白血病至关重要。M3型常选用全反式维A酸（ATAR）或三氧化二砷（AS2O3）进行“诱导分化”治疗。
2.巩固治疗 强力的巩固治疗是在缓解状态下最大限度地杀灭微小残留白血病（minimal residual disease，MRD）的有力措施，可有效地防止早期复发，并使在尽可能少的MRD状况下进行维持治疗。ALL一般首选环磷酰胺（C）、Ara-C（A）及6-巯基嘌呤（M），即CAM联合治疗方案；ANLL常选用有效的原诱导方案1～2个疗程。
3.预防髓外白血病 由于大多数药物不能进入中枢神经系统、睾丸等部位，如果不积极预防髓外白血病，则中枢神经系统白血病（CNSL）在3年化疗期间的发生率可高达50
～70
；睾丸白血病（TL）的发生率在男孩中亦可有5
～30
。CNSL和TL均会导致骨髓复发、治疗失败，因此有效的髓外白血病的预防是白血病特别是急性淋巴细胞白血病患儿获得长期生存的关键之一。ALL通常首选大剂量甲氨蝶呤+四氢叶酸钙（HDMTX+CF）方案，配合甲氨蝶呤（MTX）、Ara-C和地塞米松（Dex）三联药物鞘内注射治疗。
4.维持治疗和加强治疗 为了巩固疗效、达到长期缓解或治愈的目的，ALL应在上述疗程后进行维持治疗和/或加强治疗：对ALL一般主张用6-巯基嘌呤（6-MF）+MTX维持治疗；国内方案强调维持期间定期用原诱导缓解方案或其他方案强化，但I-BFM（international Berlin-Frankfurt-Munster）方案则采用一直维持治疗74～77周的策略，总疗程2.5～3年；ANLL常选用几个有效方案序贯治疗，研究已经证实：ANLL的维持治疗不能降低复发率，故总疗程为6～8个月。
（三）中枢神经系统白血病的防治
CNSL是造成白血病复发或者死亡的重要原因之一，在治疗过程中一定要重视CNSL的防治。
1.预防性治疗 常用方法有以下3种，依据白血病的类型和病情选择应用。
（1）三联鞘内注射法（IT）：常用甲氨蝶呤、阿糖胞苷、地塞米松3种药物联合鞘内注射，不同类型白血病的用法稍有不同。
（2）大剂量甲氨蝶呤 四氢叶酸钙（HDMTT-CF）疗法：只用于急淋，每10～14天为1个疗程。每个疗程MTX剂量为2～5g/m2（剂量根据分型而定），其中1/10～1/5量（＜500mg）作为突击量，在30分钟内快速静脉滴入，余量于23.5小时内匀速滴入；突击量MTX滴入后0.5～2小时内行三联鞘内注射1次；于开始滴注MTX后36小时进行第一次CF解救，剂量为每次15mg/m2，首剂静脉注射，以后每6小时口服或肌内注射，共6～8次。＞3g/m2者应常规监测血浆MTX浓度，以调整CF用量和次数；无监测者MTX不宜＞3g/m2，但HR型或IR的T细胞型者远期复发的可能性增加。HDMTX治疗前、后3天口服碳酸氢钠1.0g，每天3次，并在治疗当天给5
碳酸氢钠3～5mL/kg静脉滴注，使尿pH＞7.0；用HDMXT当天及后3天需水化治疗，每天液体总量3000mL/m2。在用HDMTX同时，每天口服6-MP 25mg/m2。
（3）颅脑放射治疗：颅脑放射治疗适用于：＞3岁的高危ALL，诊断时白细胞数＞100×109/L，或有t（9；22）或t（4；11）核型异常，或有CNSL，或因种种原因不宜HDMTX-CF治疗者。通常在完全缓解后6个月时进行，放射总剂量为18Gy，分15次于3周内完成；或总剂量为12Gy，分10次于2周内完成。
2.中枢神经系统白血病的治疗 初诊时已发生CNSL者，照常进行诱导治疗，同时给予三联鞘内注射，第1周3次，第2和第3周各2次，第4周1次，共8次。一般在鞘内注射化疗2～3次后CSF常转为阴性。在完成诱导缓解、巩固、髓外白血病防治和早期强化后，作颅脑放射治疗，剂量同上。颅脑放疗后不再用HDMTX-CF治疗，但三联鞘内注射必须每8周1次，直到治疗终止。完全缓解后在维持巩固期发生CNSL者，也可按上述方法进行，但在完成第5次三联鞘注后，必须作全身强化治疗以免骨髓复发，常用早期强化治疗的VDLDex和VP16+Ara-C方案各一疗程，然后继续完成余下的3次鞘内注射。紧接全身强化治疗之后应做颅脑放射治疗。此后每8周三联鞘内注射1次，直到终止治疗。
（四）睾丸白血病（TL）治疗
初诊时已发生TL者，先诱导治疗到完全缓解，双侧TL者做双侧睾丸放射治疗，总剂量为24～30Gy，分6～8天完成；单侧者可行切除术，亦可做双侧睾丸放射治疗（无单侧放疗）；与此同时继续进行巩固、髓外白血病防治和早期强化治疗。在缓解维持治疗期发生TL者，按上法予以治疗，紧接着用VDLDex和VP16+Ara-C方案各1个疗程。
（五）造血干细胞移植（hemotopoletc stem cell transplantation，HSCT）
联合化疗是目前根治大多数ALL和部分ANLL的首选方法。鉴于HSCT是一种高风险（移植相关并发症及死亡），高投入（经济承受力）的医疗手段，即使移植成功，仍存在着复发的可能性。因此，要严格掌握移植时机：①高危型（HR）ALL首次缓解后，中危型（MR）或者标危型（SR）ALL化疗期间复发，经重新化疗第2次缓解。②除外M3、M2b、M4EO的ANLL第1次完全缓解。③M3治疗1年后融合基因仍持续阳性，且复发者。