二、基因治疗

基因治疗，是指改变细胞遗传物质为基础的医学治疗。目前仅限于体细胞。

基因治疗的技术和方式日趋多样性，按基因导入的形式，分为体外基因导入（ex vivo）及体内基因导入（in vivo）两种形式。前者是在体外将基因导入人体细胞，然后将该细胞注入人体。后者则是将基因通过适当的导入系统直接导入人体，包括病毒的与非病毒的方法。

（一）人的体细胞治疗临床研究质量控制

体细胞治疗，是指应用人的自体、异体或异种（非人体）的体细胞，经体外操作后回输（或植入）人体的治疗方法。将人的细胞经体外操作再回到人体的方式，称为体外基因导入。这种体外操作包括细胞在体外的传代、扩增、筛选、药物或其他改变细胞生物学行为的处理。上述细胞可用于治疗，也可应用于诊断或预防的目的。为将人的体细胞治疗及基因治疗的临床研究纳入法制化管理，1993年5月5日，卫生部发布了《人的体细胞治疗和基因治疗临床研究质控要点》。

《人的体细胞治疗和基因治疗临床研究质控要点》的内容主要包括：①人的体细胞治疗和基因治疗的类型；②研究单位与人员的资格审查；③细胞群体的鉴定；④临床前试验的安全评价和有效性评价；⑤临床试验的考虑要点等。同时，特别强调了要注意社会伦理的影响。(https://www.daowen.com)

（二）人基因治疗研究和制剂质量控制

2003年3月20日，国家食品药品监督管理局发布《人基因治疗研究和制剂质量控制技术指导原则》，指出基因治疗制剂种类较多，其研究和制剂质量控制的基本原则是：①必须确保安全与有效，要充分估计可能遇到的风险，并提出相应的质量控制要求；②要促进基因治疗的研究，并加强创新。

1.基因治疗制品临床试验申报 除需提供与研究内容和制品质量控制有关材料外，同时需提供该研究或制剂的国内，外研究现状和进展综述，相关的知识产权情况，其中包括所用基因、载体、重组体、终产品的其他成分、生产用细胞和生产工艺等。

2.基因治疗临床试验方案申报 基因治疗不同于一般生物技术制品的临床应用，首先是它的复杂性；二是它的风险性，须对临床研究的全过程进行严密监控，并在申请临床研究时须提供下列资料：①提供申报单位符合GMP生产条件的证明；②提供临床研究单位和直接参与研究人员的名单和简历；③明确给药的方式、剂量、时间及疗程，如需通过特殊的手术导入治疗制剂，须提供详细的操作过程；④一般临床指标和实验室检测；⑤患者及家属的同意书；⑥靶组织和非靶组织的分子生物学检测；⑦可能产生的副作用或不良反应的记录，建立实施治疗方案中的事故报告制度；⑧随访的计划及实施办法。