破解“救命药”短缺困局的几点建议

2012年，苏州一青年被蝰蛇咬伤后因缺乏有效药物的及时救治而死亡，令人震惊和惋惜。2012年春夏以来，江苏省连续发生多起毒蛇咬人事件，救治伤者的医院每每因难觅“救命药”——抗蛇毒血清而陷入尴尬境地。近年来，全国各地每年都会发生因“救命药”供应不及时而导致患者死亡或酿成严重后果的事件。究其原因，主要是由于抗蛇毒血清属于生物药剂，不是常备用药，目前国内只有一家生产企业，即所谓“孤儿药”。而且，这种药每年用量不多，利润有限，厂家生产积极性不高。因此，造成该药储备、进货困难，药品频繁缺货已成常态。

类似于抗蛇毒血清的“救命药”还有多种，如治疗乙型血友病的唯一“救命药”——凝血酶复合物（俗称“九因子”）。据报道称，2011年年底该药在全国大面积缺货，31家血友病治疗中心就有20多家断货，引发全国血友病人网上联名求药的事件。因为乙型血友病患者体内缺少凝血所必需的凝血因子-9的蛋白质，一旦发生出血就会致残，重则危及生命。因此，凝血因子-9缺货造成患者及其家属极大恐慌。虽然乙型血友病患者不多，全国也仅有几千人，但他们和其他人一样，应有获得及时救治的公民权利。

由此，不得不提到治疗罕见病的药物大多也存在严重短缺的现象。所谓罕见病是指患病率极低的疾病（患病人数占总人口的0.65‰～1‰之间），如成骨不全症、结节性硬化症、白化病、马凡氏综合征等6 000多种。罕见病由于发病率低，一直被我国卫生机构、医药部门和社会各界所忽视。而且，关于罕见病的医学研究也少，又缺乏临床治疗手段，大部分罕见病患者长期被误诊、漏诊，得不到及时治疗。即便有药可治，但由于费用昂贵，患者因病致贫或放弃治疗。加之对这类疾病社会认知程度低，患者被社会歧视，或与社会隔绝，导致其家庭陷入困境，状况堪忧。虽然单一病种的罕见病所见不多，但各种罕见病加在一起，总数并不罕见，我国患者竟高达4 000多万。因此，这已成为一个重大的医疗和民生问题。

有人对我国药品短缺状况做过专门调研，结果表明：临床上常用的“廉价药”和治疗特殊病、罕见病的“孤儿药”竟达300多种，其中大多数为价格相对低廉、用量不多或开发生产风险大、利用率低，商家不愿意生产的药物。这已成为医药卫生领域一个严重的社会现象。为了尽快解决“救命药”短缺的问题，特提出如下建议：

第一，政府有关部门应高度重视“救命药”短缺的问题。虽然上述“救命药”涉及的人数不多，但它却严重危及这部分患者的健康甚至生命。这是一个重大的医疗卫生和民生问题，关系到这部分人公正、公平地享受生命保障权益，应将其提到政府的重要议事日程上，尽快妥善解决。

第二，造成“救命药”短缺的原因是有关药物的生产、储备、调配、价格等方面的体制、机制和政策不完善、不健全。建议国家卫生计生委、发改委、药监局和工信部等部门联合开展调研，统筹协调，从顶层设计到具体运作，制订一套完善的方案，包括积极的生产引导和保障政策、合理的价格形成机制和药品招投标方法，建立长效的供给、储备、配送和应急机制，出台优惠的税收政策、财政扶持政策和补偿机制等，真正做到保证供给、配送及时、质量可靠、价格合理、安全有效，从根本上解决当前严重存在的“救命药”短缺现象。

第三，对罕见病的防治，要像贯彻少数民族政策那样，给予特殊照顾。一是要尽快制定罕见病防治的专项法律法规，使患者的各项权益得到法律支持；二是要大力加强罕见病防治的科研和药物的开发，积极引进国外治疗罕见病的药物；三是尽快建立罕见病患者的保障体系和救援机制，如将罕见病药物列入大病医保目录等，使罕见病患者的救治有可靠的保障；四是在目前罕见病救助机制尚不完善的情况下，建立自助、互助、慈善机构资助等方式，使罕见病这些“医学孤儿”能得到全社会的关爱和帮助。

第四，积极探索政府与企业联合破解“救命药”短缺困局的机制。2012年5月湖南省为破解药品短缺困局，与药企联合组建首个覆盖全省的急救药品配送中心，具体工作由湖南达嘉维康医药有限公司承担。该公司承诺5小时内将抗蛇毒血清、肾上腺素等100多种急救药品送达全省县级及以上医院，运行以来效果明显，至今已挽救上百位患者的生命。这一经验可加以总结推广，可作为解决“救命药”困局的一个有效举措。

（此文是与盛小云合作的全国政协提案，写于2013年1月）