近10年来,血友病作为单基因遗传病的基因治疗备受关注,创新步伐不断加快,通过载体选择、载体设计、启动子/增强子控制和密码子优化,尤其是腺相关病毒(AAV)介导的转基因治疗,可使血友病A/B患者的FⅧ/FⅨ水平达到接近正常或正常范围。并可避免抑制物发生,取得了突破性进展,为治愈血友病带来了希望[1-2]。(https://www.daowen.com)
