二、背景技术

血友病(Hemophilia)是一组以“三高”(出血率高、死亡率高、致残率高)为特征的遗传性出血性疾病。出血是血友病生之具有、伴随终身的主要症状和致残(血肿压迫神经、血管致残、关节炎畸形致残)、致死的主要原因。血友病关节病变是血友病最常见的临床表现,反复发作,致残率高达80%以上。自1869年Assman首次从血友病关节抽出积血以来,至今临床医生普遍认为血友病关节肿痛是关节出血所致,常规应用凝血因子Ⅷ/Ⅸ制剂治疗血友病出血和关节病变,但随之而来的是血液病毒(艾滋病和肝炎病毒)感染及凝血因子抗体(抑制物)产生,灭活患者自身凝血因子98%的活性,加重出血、死亡和致残率。

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图13-22　一种用于治疗血友病关节炎及血肿的抗炎消肿止痛膏的专利证书

目前现代医学采用FⅧ/FⅨ替代疗法已应用了半个多世纪,但血友病致残率仍高达80%以上。其原因是因为血友病关节病变和血肿的形成,与免疫介导性炎症有关,而凝血因子只有止血作用,没有免疫抑制抗炎作用,当然对血友病免疫介导性关节炎和血肿疗效差。现代医学的另一个办法是手术人工关节置换和血肿切除。人工关节置换不适应于20岁以下儿童,而且每10年左右需更换1次人工关节,一般患者无法承受如此高昂的费用(15万~20万元/次)。血友病的血肿,常属多发性,手术切除后易复发。总之,目前现代医学缺乏有效方法。中医学的膏剂多属辛辣刺激品(北京同仁堂关节舒贴主药为辣椒素)或活血、破血之类,均不适用于血友病关节炎和血肿。

目前国内外多以凝血因子制剂防治出血和血友病关节炎。全国约有8万~10万血友病患者,每年需要大量血液提纯人凝血因子,以60kg体重中度出血,每次发作,按提高FⅧ/FⅨ活性30%计算:60kg×30%=1800 IU(9瓶)/d×2d=3600 IU(18瓶)。18瓶×400元=7200元,就是每次发病均需7200元,终身反复发作,对患者和国家都是一种沉重的经济负担。

因此研究对血肿和关节病变治疗有效的新疗法具有重要意义。