儿童恶性实体肿瘤个体化治疗新技术应用研究
主要完成人 吴晔明 袁晓军 蒋马伟 吕 凡 武志祥
完成单位 上海交通大学医学院附属新华医院
随着我国人民生活水平日益提高，医疗事业飞速发展，预防接种普遍开展，儿童恶性肿瘤已成为儿童死亡的第二位主要病因。儿童肿瘤谱和生物学特点，治疗方案的选择和预后结果，均与成人迥然不同。为提高儿童肿瘤诊治效果，减轻恶性肿瘤对中国千万独生子女家庭的影响，项目组着力于规范儿童中晚期肿瘤的个体化治疗，加快临床新技术在儿童肿瘤治疗领域的普及应用速度。项目组整合新华医院儿童肿瘤相关科室，成功建立起多学科合作诊疗模式（multiple disciplinary team，MDT）。各个专业科室实现诊疗信息实时共享，诊疗流程衔接无停顿。历经多年努力，项目的具体创新点有以下几点。
1.成功建立起国内最成功的儿童肿瘤MDT：整合新华医院儿童肿瘤相关科室，成立儿童肿瘤MDT，儿童肿瘤治疗形成了合力，实现诊治信息的共享和治疗方法的无缝衔接，极大地简化了儿童肿瘤患儿的就诊流程，提高了治疗效果和满意度，取得良好的医疗和社会效益。该模式在全国会议中多次宣讲推广。
2.建立并完善了包括数百例儿童神经母细胞瘤、儿童肾母细胞瘤、儿童肝母细胞瘤的信息完备的临床资料数据库和标本库，为儿童肿瘤规范化治疗积累了资料；项目组参与制定了国内首个《儿童神经母细胞瘤专家共识》，并发表于《中华小儿外科杂志》；项目组作为牵头单位，修订了《肝母细胞瘤诊疗规范》，这是国内唯一的肝母细胞瘤诊疗规范。这些工作为我国儿童实体恶性肿瘤的规范化治疗提供了依据。
3.规范了放疗在儿童实体肿瘤中的应用。儿童肿瘤放疗的应用一直存在误解和误区。项目组认为综合考虑和权衡疾病的适应证和治疗能带来的益处与潜在的不良反应才能够合理的使用放疗。经过3年的发展，新华医院放疗科已成为全国接诊儿童肿瘤最多的放疗中心，年收治恶性肿瘤患儿达到数百例，收集了大量儿童肿瘤放疗资料，为制定儿童放疗规范积累了数据。
4.进行了国内首次儿童肿瘤药物相关性分子靶向测定，并根据检测结果调整化疗药物选择，引入了一些目前仅在成人中运用的或新合成的药物，如替莫唑胺、培美曲塞和吉西他滨，为难治性、中晚期肿瘤患儿的个体化治疗提供了新的手段，积累了经验。
项目完成单位是我国儿童疾病诊疗基地之一，应用成果完成儿童肿瘤治疗每年1 300余例；第一完成人是中华小儿外科分会委员，肛肠学组副组长，上海医学会小儿外科分会主任委员、中国医师协会小儿外科分会常委、中国抗癌协会小儿外科分会副主任委员，上海医学会理事。《中华小儿外科杂志》《中华胃肠外科杂志》《临床小儿外科杂志》《中国微创外科杂志》等杂志编委。主持包括国家自然基金在内各级各类科研项目十余项，发表医学论文169篇，其中SCI收录论文42篇，主编主译专著4部，副主编1部，参编14部。曾获上海医学奖、宋庆龄儿科医学奖等各类奖项。获专利12项；形成2个专家共识及指南，国际应邀学术报告4次。