婴幼儿血管瘤的相关基础研究与诊疗进展

主要完成人 林晓曦 仇雅璟 马 刚 常 雷 金云波

完成单位 上海交通大学医学院附属第九人民医院

婴幼儿血管瘤（infantile hemangioma，IH）是婴幼儿中最为常见的良性肿瘤，新生儿的发病率高达1%，其在患儿出生后增生速度迅速，部分患儿可引起溃疡，毁容或功能障碍，给患儿及家庭造成沉重打击。本项目组在多项国家级基金支持下，围绕IH基础研究及诊疗技术，进行了长期系统的临床转化研究，取得如下创新性成果。

1.IH基础研究与血清学标志物发现：重点针对发生机制，项目组共获得八项国家自然科学基金（6项面上项目和2项青年基金）资助；发现缺氧诱导因子与增生期IH间的关系；最早提出IH血清标志物概念，发表国际首篇关于血清血管内皮生长因子（VEGF）的文献，并被国际血管瘤标准分类文件（ISSVA）引用，被NEJM等杂志引用48次，并发现另一标志物促血管生成素（angiopoietin，ANG）。

2.IH口服普萘洛尔（心得安）治疗方面：①报道国际上病例量最大单中心、前瞻性研究，首次提出门诊治疗模式；②最大样本腮腺区IH前瞻性研究；③首次阐明停药后复发的病理机制；④提出基于彩超参数的原创停药时机；⑤发现停药后复发的部分机制。

3.IH外用药物研发方面：①证实了咪喹莫特治疗IH的客观疗效参数；②通过咪喹莫特外用药远期随访，发现其潜在不良反应；③通过配对比较，推进了噻吗洛尔成为一线用药，此结论在The Lancet发表的IH综述中引用；④自主筛选研发血管瘤乳膏，在4万多患者使用，有效率90.9%；⑤通过自身对照及与脉冲染料激光比较，阐述其适应证；⑥致力改良β受体阻滞剂的渗透性。

4.IH外科手术治疗及其他：发现血管瘤注射博来霉素引起的远期局部萎缩，源于组织不发育，而非组织坏死。利用显微、颅颌面、美容等整复外科修复重建技术，获得突出的修复结果。

项目完成单位创建中华医学会的第一个血管瘤学组，组织了15次全国血管瘤学术交流会，负责并携手11个学科编著中华医学会的第一部《血管瘤和脉管畸形的诊疗指南》，通过学习班等形式培养千余名血管瘤专业的医生，形成地区诊疗中心，接受日本、澳大利亚等国进修医生，在40多次国际会议做过血管瘤领域邀请演讲。本中心被国际同行认为是国内外血管瘤患者最集中的单一中心。