新药开发的进入壁垒是“铜墙铁壁”
新药开发过程中，考虑到研究开发所需的时间和资金，传统企业的竞争优势是毋庸置疑的。新药开发一般需要10年的时间，需要投入大约26亿美元的资金。进入临床第一阶段的新药中，获得FDA批准的不会超过12%，成功的概率也非常低。新药开发初期需要投入的资金较少，而进入临床阶段以后需要的资金越来越多。不同的产品需投入的资金也不同，一般来说，研发费用中临床二期占20%～30%，临床三期占70%～80%，如果小企业无法承担持续支出的研发费用，就很可能会破产。中小型制药企业的核心战略是在第三次临床试验之前，通过对外许可最大限度地提高产品价值，以合适的价格向有需求的公司许可授权，这是为了企业的稳定发展而不得已选择的一条道路。
不仅是新药开发成本，如果考虑营利性，则传统大型企业更有利。全球新药开发环境正逐渐转向精准医疗，所谓精准医疗是指目标患者人数少。销售额超过10亿美元的新药出现的可能性将越来越小，在多品种少量生产的情况下，只有大型跨国企业能够实现盈利并开发出多种新药。
开发新药最重要的就是稳定性。CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）疗法是利用体内免疫细胞杀死癌细胞的新一代抗癌技术，该疗法有出色的抗癌效果，但问题在于其带来的副作用也不容小觑。随着体内T细胞增殖，免疫细胞会分泌过量的蛋白质（细胞因子），可能会导致死亡事故发生。朱诺医疗是一家美国生物科技企业，在急性淋巴细胞白血病治疗剂CAR-T临床试验中数次发生死亡事故，最终不得不叫停实验。
全世界约有一万种遗传病，其中可以治疗的比重不到4%。对新药开发的关注度最高的领域是神经系统疾病阿尔茨海默病。首例阿尔茨海默病是在1906年发现的，70多年后一位女演员被确诊才引起人们的关注。19世纪40年代好莱坞性感女神丽塔·海华丝在62岁被诊断为阿尔茨海默病，69岁死亡。她女儿说：“本以为母亲的病是酒精中毒，但被诊断为疾病之后，我才理解了那段地狱般的时间。”医学界认为是海华丝让人们了解了阿尔茨海默病的可怕性。
目前全世界约有3000万人无法回答“我是谁”这个问题，仅美国就有520万名阿尔茨海默病患者，预计到2050年将增加至1400万人，相关费用逐年增加，全世界总费用将达一万亿美元。庞大的潜在市场规模非常具有吸引力，但目前医学界仅存在对于此种病因的各种假设，还没有开发出有效的治疗方法。包括全球制药公司和风险投资公司在内，正在进行的临床试验共约350项，但也有很多项目被中途放弃。这是因为患者在服用药物后，没有得到预期的效果，或者反而出现了认知功能低下的案例，以及脑部出现浮肿等副作用。根据美国药品研究和制造商协会（PhRMA）的研究报告，截至2017年，在过去20年间终止开发的阿尔茨海默病新药约有146种，其中，以完全治疗为目标的药物约占40%，约20%进入了临床试验第三阶段。
2019年3月21日，美国生物制药公司渤健和卫材公司宣布终止阿尔茨海默病新药临床试验后，股价分别下跌29.2%和16.5%。在很多公司都放弃研发阿尔茨海默病治疗药物的情况下，市场对渤健和卫材公司阿杜那单抗药物的期望值更高，然而这种期望最终变为失望。(https://www.daowen.com)
同年10月，渤健决定重新启动阿尔茨海默病的药物研发项目，渤健表示，在此前终止临床试验后，基于追加数据和新的分析，阿尔茨海默病临床试验成功的可能性进一步提高。如今，在治疗药物大部分研发失败的情况下，阿杜那单抗的起死回生意义非凡。
阿杜那单抗是一种可以与β-淀粉样蛋白（以下简称Aβ）结合并将其消除的物质，用以证明此前消除Aβ可以改善阿尔茨海默病假设的药物。如果阿杜那单抗获批，那么Aβ抗体就有了依据。阿尔茨海默病的研究迟迟没有进展令专家十分困扰，Aβ的相关理论也引来了质疑之声，有人认为，从Aβ在大脑中开始积累到发病还需要很长时间，那么在神经细胞被破坏之后，再服用能够去除Aβ的药物为时已晚。
渤健与FDA协商后，计划于2020年初提交阿杜那单抗制剂的上市许可申请。
在新药开发过程中，由于各国的监管法规不同，出现了很多伦理难题，典型的争议就是干细胞。干细胞可以分化成其他种类的细胞，治疗效果最佳的干细胞来自正在发育的胎儿，胎儿的各种组织和器官处于形成阶段，目前医学界已分离的细胞中有221种就来自胎儿，但仍没有找到控制胎儿干细胞发育的方法。主要存在于骨髓中的成人干细胞虽然没有胎儿的治疗效果好，但相对于从胎儿体内提取会更安全。干细胞能治疗所有疾病吗？在互联网上可以看到大量的广告和夸张荒谬的传言，甚至有人宣称干细胞对毫无关联的多发性硬化症等都有奇特的疗效，盲目相信这些传言可能会导致危险的结果。关于干细胞的荒唐言论不仅掩盖了干细胞真正的可能性，而且掩盖了致力于为医学带来创新的医生的付出。
在治疗严重的心脏病领域有望发生干细胞革命。坏死的心脏组织无法通过手术治愈，但如果能找到可以重启心脏再生的方法，那就是医学领域的重大创新，用干细胞来修复坏死的心脏可以说是心脏病患者的唯一希望。在干细胞双盲检测中，一半患者被注射了干细胞，另一半患者被注射了生理盐水。为了医学的进步，必须有人做出牺牲，这种伦理矛盾是存在的。干细胞是具有魔法的万能细胞吗？目前医学界尚未对此做出肯定，但干细胞给人类带来新的希望是不可否认的事实。
总而言之，在新药开发的征途上，有许多传统企业和新生企业前赴后继，在这场类似于“全有或全无”的战争中，打破铜墙铁壁的企业才能笑到最后。