病、证、药结合研究的意义
（一）病、证、药结合促进临床研究、基础研究和中药研究
病、证、药结合的研究模式并不排除基础研究和中药研究。作为一门学科，总有其独特的规律，尤其是基础学科，具有相对集中的研究方面和相对独立的研究方向。然而，中医学的基础和临床实践的关系不同于西医，所谓中医基础理论，是对临床经验的总结，它以临床经验为基础，反过来又指导临床实践。而现代医学的基础学科是一门独立的实验研究学科。运用现代科学方法研究中医基础，包括证型的研究，不能忽视中医基础和临床实践的密切关系。中医药作为治疗疾病的主要工具，是提高临床疗效和达到医学目的的重要手段，其研究也是如此。在中药的研究和开发中，除了剂型的改革外，最常用的方法是提取有效成分即单体。这种方法在中药研究，特别是复方研究上有一定局限性。由于中药复方成分复杂，各成分之间相互作用，如果单纯研究有效成分，不仅违背了中医理论的精神实质，而且有废医存药的倾向。因此，无论是临床疾病研究、“证”的研究还是中药研究，都必须在共同发展的基础上发展自己的学科。只有遵循中医药学的发展规律，才能使各自的学科得到相应的进步和发展。要达到这一水平，病、证、药结合的研究方法就是最基本的研究方法之一。
（二）病、证、药结合研究是中药新药开发的需要
中药新药研究的指导思想是遵循中医药学基本理论，以中医及中药为研究对象，以临床研究为主要任务，在保持和发扬中医药特色的基础上，运用传统和现代科学知识与技术，重点解决常见病、多发病和疑难重病的治疗难题。中医理论体系，就是整体观念和辨证论治，概括而言，就是处方与药物的统一，理、法、方、药的统一，以及基础医学和临床医学相统一的医学科学体系。中药新药研究应充分利用现代科学的理论、方法和手段，开展多学科和多途径的综合研究，继承和创新相结合，以创新为先导；基础与临床相结合，以临床为重点。充分发挥现代科学技术优势，选择越先进的方法，越能发现中医的精髓，越能深入揭示其本质。
目前，在中药新药的研究中，往往忽视了中医理论的指导思想，有的是基于西医和西药的简单理念，以“提取有效成分”为目的，将中药作为一种天然药物进行组方研究；有的违背“理、法、方、药”的理论和“君、臣、佐、使”的配伍原则，拼凑药物组方；有的药效学研究不符合组方的功能主治，即药证不符。例如，某一中药制剂的主要功能是补气、养血和生血，主治“血虚证”，但其药效学研究主要集中在免疫功能和抗炎方面，或者简单地研究血液系统和造血功能，忽略了中医“补气生血”和“健脾益气”的治疗原则，没有进行这方面的药效学研究。在中药新药的临床研究中，往往是制定中医诊断标准，观察主要证候表现的疗效，甚至选定的病证与所用的方药脱节。因此，病、证、药结合研究有助于中药新药的开发和研究，是开发研究中药新药的指导思想。
中药新药研制和创新是一个多学科合作的系统工程，包括药物学部分如药材品种和质量鉴定、质量标准和稳定性研究、生产工艺和剂型优化；药理学部分如主要药效学、一般药效学、普通毒理学和特殊毒理学等以及临床研究三大部分。实际上，中药新药的研发过程就是病、证、药互相结合的过程。化学制剂的研制以实验室筛选为基础，而中药新药的开发以临床为中心，即首先要选择对某一疾病或“证”有确切疗效的处方，根据现有疾病和证候研究水平设计相应的研究方案，开展药学和药理学的研究工作，使临床处方转变为更加稳定的制剂，进而验证或确认临床疗效。
因此，新药研究过程不仅体现了临床疗效为标准和现代研究方法为手段的原则，而且涉及临床、基础和药物的研究内容。可以说，只有掌握临床、基础和药物研究的理念和技巧，或者三者相互结合和相互支持，才能开展中药新药的研究和开发。
（三）病、证、药结合研究有利于发挥中药优势
中医药有着几千年的悠久历史，是一座伟大的宝库，是中华民族优秀传统文化的重要组成部分。当今世界各国在“回归自然”思想的影响下，高度重视民族医药，从天然植物药中寻找新药。
中药疗效是在中医理论指导下产生的。没有了传统医学，中药就会失去它的魅力，特别是根据方剂的组成原则由多种药物构成的有效方剂，离不开中医药理论的指导。举例来说，清代著名医学家王清任的名方补阳还五汤，由黄芪120 g、桃仁3g、红花3g、当归尾6 g、赤芍4.5 g、地龙3g和川芎3g组成，方中除重用了补气药黄芪外，其他药都是活血通络药。虽然补气药只有一味，但是它的用量是其他中药的5倍。该方的组成符合“气行则血行，气滞则血瘀”的中医理论，在临床上治疗缺血性脑血管病、脑血栓形成及卒中后遗症都具有良好的疗效。实验证明，该方能改善血液流变学，改善血液黏稠度，抑制血小板聚集，预防血栓形成，扩张微血管，改善微循环，改善血浆纤溶酶活性，提高机体免疫功能等。本方的综合疗效是中医理论指导下方中不同药物合理配伍的结果，是西医辨病与中医辨证相结合，合理运用本方的结果，也是临床治疗脑血管疾病及偏瘫疗效优良的根本。
因此，对疾病、证候与药物相结合的研究，有利于中医理论指导下充分发挥中药的疗效，有利于发挥中医药的优势与特点。当前一系列中成药的研制和开发，是在中医理论体系的指导下，在开发新药的过程中，采用辨病论治和辨证论治相结合的方法，以中医学或西医学的病名为对象，根据疾病发生、发展的不同阶段，总结证候特征，确定治疗原则，制定处方，开展一系列治疗疾病中成药的开发，不仅突出了中医药的特点，而且满足了临床工作的需要，有利于提高临床疗效。如临床上应用的治疗痹证的一系列中药湿热痹冲剂、寒湿痹冲剂、瘀血痹冲剂及尪痹冲剂等就是采用病、证、药结合的方法研制的，这些新药的研制是疾病、证候和药物相结合的产物。
当然，病、证、药结合开发新药的研究中，除了与病、证结合研制复方中成药外，还可以对单味药物的有效成分和有效部位，以及多个药物的有效成分和有效部位进行研究开发，以研制更多的中药新药。
（四）病、证、药结合有利于中医药走向世界
中医药与世界的融合是中医药领域的一个热点问题。这是中国改革开放的必然结果。事实上，中医不仅越来越受到各国医学界的重视，而且还邀请中医或中西医结合专家出国讲学，诊断和治疗世界上许多疑难病症，在艾滋病、癌症和其他治疗方面也在国外引起了极大的反响。这些国际公认的疑难病症需要具备现代医学知识，了解和掌握它们的诊断和检查方法，并按照中医辨证论治的方法进行治疗，以充分发挥中医药治疗的优势，我们必须充分发挥中医、中西医结合甚至西医专家的热情，通过病、证、药结合和有效制剂的研究，开发有效的治疗方剂和药物，使制剂、药理学、毒理学、质量标准和化学成分等方面得到国际社会的认识和接受，使中医真正走向世界。