三、治疗
临床治疗侏儒症最主要的目的是使患儿达到正常或至少正常低值的成年身高，以避免对其将来的工作、生活和心理带来不良影响。
（一）药物治疗
1.生长激素替代治疗
GH有种属特异性，低级动物的GH对人类没有生物学作用，因此是人生长激素（hGH）或重组人生长激素（rhGH）替代治疗最好。1958年Raben首次报道应用hGH能使侏儒症患者身高增加，hGH来自尸检人腺垂体的提取物，虽有提纯手段的进步，但能供使用的数量有限且有其他激素和蛋白质的污染。1985年美国FDA首先批准应用重组DNA合成技术制备的rhGH。第一代由大肠杆菌合成蛋氨酸hGH，它是在hGH的氨基末端附有一额外的蛋氨酸残基，在一定程度上影响了hGH的三级结构，且有抗原性。第二代rhGH是无蛋氨酸的hGH单聚体，其一级和二级结构均与天然hGH中的最常见类型22 KD相同，比一代抗原性小，但提纯步骤复杂，价格仍昂贵。第三代采用分泌型技术，产生的rhGH结构与天然hGH完全相同。适应证为GHRH和（或）GH分泌缺乏引起者，应注意以下几点。
（1）剂量：一般为0.06～0.1 mg/kg或0.1 U/kg。增加剂量可增大生长反应，但二者不呈线性关系，一般剂量增位生长反应只增加1/3，治疗一年后生长速度减慢时及在青春发育期是否应加大剂量的问题尚待研究。
（2）注射频率：多数学者认为，每天给药比每周2～3次疗效高；间歇治疗（治疗6个月，停药3～6个月）的疗效不如连续治疗好。临睡前给药使血中hGH浓度在睡后升高是否增加疗效尚待进一步研究证实。
（3）给药途径：过去多用肌内注射，研究发现，皮下注射和肌内注射的效果相同，由于皮下注射安全方便，更易于采用。
（4）治疗效果：一般认为，有效的标准是生长速度比治疗前增加每年2 cm，治疗第一年生长速度可猛增至每年8～15 cm，第二年仍稍高于正常生长速度，第3～4年则下降到同龄儿童的生长速度。
（5）治疗持续时间：理论上持续rhGH治疗，患儿的最终身高应增加，这可由患有GH分泌瘤的儿童可生长为巨人症的事实间接证明，过去文献资料多在患儿达到正常儿童身高的第3百分位数时即停止治疗，因此尚需积累更多的资料。
（6）不良反应：注射rhGH的局部及全身不良反应极少，潜在危险如下。①可能使已有糖尿病危险因素的患者的糖耐量减退显露出来。②一些患儿的隐匿的甲状腺激素缺乏变为明显。③患儿骨骺迅速生长，体重增加，偶可致其较弱的髋关节产生股骨头滑脱而致跛行。④GH可能在体内促进细胞的有丝分裂，且未治侏儒症伴有一些免疫学改变，近年报道白血病率稍增。⑤有学者认为，hGH可能加快青春发育速度，使骨成熟比预期的快，较早停止生长，但尚待证实。⑥患儿每天需自己注射，使之感觉自己不正常，因此若不是真的侏儒症患者，会引起情感障碍。
（7）疗效不佳的原因：包括以下几点。①治疗的依从性不好。②制剂或注射技术不好。③亚临床甲状腺功能减退的影响。④合并全身慢性疾病。⑤同时应用药理剂量的糖皮质激素。⑥脊椎曾做过放射性治疗。⑦骨骺已经闭合。⑧血中存在过高的rhGH抗体。⑨身材矮小不是GH缺乏所致。
2.GHRH治疗
对下丘脑性特发性：GH缺乏性侏儒症采用人工合成的GHRH1-44治疗，24 μg/（kg·d），每晚睡前皮下注射，连续6个月，可使生长速度明显增加，疗效与人生长激素相似，但其剂量、用药途径，包括鼻吸用药及注射频率尚未确定。(https://www.daowen.com)
3.重组人IGF-1治疗
初步研究对本症治疗有效，特别是Laron型，但缺乏长期治疗的报告。在给人滴注IGF-1的同时不能提高IGF-1结合蛋白量，受试者的组织更多地暴露于游离IGF-1下，其类胰岛素作用表现明显，产生明显的低血糖，因此需进一步的研究。
4.同化激素
睾酮有促进蛋白质合成作用，对生长激素缺乏性侏儒症虽能于使用初期身高增加，但因同时可促进骨骺提早融合而致生长停止，患者最终身材仍然明显矮小，疗效很不理想。人工合成的同化类固醇有较强的促进蛋白质合成作用而雄激素作用较弱，故可促进生长，并可减轻骨骺融合等不良反应。适用于GH无效特别是有青春期发育迟缓者。临床上常用苯丙酸诺龙，剂量为每次10～12.5 mg，每周1次，肌内注射，10次为一疗程，休息3～6个月，总疗程1年，用药后食欲增进，体重增加，肌肉发达，可使患者增加10 cm左右，但以后生长减慢，身材仍矮小。初用时应查骨龄，最好落后5年以上，多从12岁开始，过早使用可使骨骺愈合，影响身高，复用时再查骨龄，应落后3年以上，否则不用药。用大剂量合成类固醇可能有肝损害，停药可恢复。
5.人绒毛膜促性腺激素
能促进黄体的形成与分泌，或促进睾丸间质细胞分泌睾酮，只适用于年龄已达青春期，经上述治疗身高不再增长者，骨龄12岁始用，剂量500～1 000 U，肌内注射，每周2～3次，每2～3个月为一疗程，间歇2～3个月，可反复应用1～2年，男孩效果更好，但可引起乳腺发育。
6.垂体激素
如合并垂体其他激素缺乏，应予补充。GH治疗可使潜在的甲状腺功能低下患者的症状表现出来，如GH治疗效果不好，T4水平低于正常，可补充少量甲状腺激素，对骨骼生长发育有促进作用。确有肾上腺皮质功能减退者应长期补充可的松。
（二）非药物治疗
在进行上述治疗的同时，应使患儿精神愉快，睡眠充足，注意锻炼身体，加强营养，特别是增加蛋白质、微量元素如锌等，有利于儿童的生长发育。
（三）手术治疗
侏儒症如为颅内肿瘤所致，应根据情况进行手术或放射治疗。