氨基酸、多肽及蛋白质类药物
（一）激素类药物
胰岛素（insulin）是由胰岛B细胞受内源性或外源性物质（如葡萄糖、乳糖、核糖、精氨酸、胰高血糖素等）刺激而分泌的一种小分子蛋白质（双肽链，共含51个氨基酸残基）激素。目前临床常用的胰岛素包括动物胰岛素（自猪、牛胰岛素提取而得）、半合成胰岛素（将猪胰岛素β链等30位氨基酸替代为苏氨酸而得）、人胰岛素（一般用大肠杆菌通过DNA重组技术合成而得），其中以人胰岛素纯度最高，应用也比较广泛。
关于胰岛素及其一些激素药物的具体结构及药理作用，本书其他章节已有详述，在此不再赘述。
（二）细胞因子类药物
细胞因子（cytokine，CK）是一类能在细胞间传递信息、具有免疫调节和效应功能的蛋白质或小分子多肽，参与各种细胞的增殖、分化、凋亡和行使功能。目前应用于临床的细胞因子类药物主要有干扰素、白介素、集落刺激因子、肿瘤坏死因子、生长因子、趋化因子等。
干扰素Interferon（IFN）
IFN是最早发现的一类细胞因子，其化学本质是具有多种功能的活性蛋白质（主要是糖蛋白），由于其可以干扰病毒的复制而得名。干扰素分为IFN-α（由白细胞产生）、IFN-β（由成纤维细胞产生）、IFN-γ（由活化的T细胞产生）。
【药理作用及临床应用】 干扰素是一种广谱抗病毒药，但其并不直接杀伤或抑制病毒；主要通过细胞表面受体作用诱导细胞产生抗病毒蛋白，从而抑制病毒的复制；增强自然杀伤细胞（NK细胞）、巨噬细胞和T细胞的活力，调节机体免疫功能，增强机体抗病毒能力。临床适应证包括各种病毒感染（包括乙肝、丙肝、尖锐湿疣等）、Hairy细胞白血病、Kaposi肉瘤等。
【不良反应】 常见有高热、感冒样综合征、神经系统症状、诱发自身免疫性疾病等，还可引起骨髓抑制、白细胞及血小板减少等，一般停药后可自行恢复。
目前，应用于临床的干扰素主要有聚乙二醇干扰素α-2a注射液、聚乙二醇干扰素α-2b注射剂、注射用重组人干扰素α-2a等。
肿瘤坏死因子Tumor Necrosis Factor（TNF）
TNF是一种能够直接杀伤肿瘤细胞而对正常细胞无明显毒性的细胞因子，是迄今为止所发现的直接杀伤肿瘤作用最强的生物活性因子之一。20世纪80年代，对TNF进行临床试验时曾因严重的不良反应而被迫放弃，后采用TNF-α病灶内注射或器官灌流取得了较满意的疗效。20世纪末，随着一些高效低毒TNF-α变构体的出现，其临床应用越来越广泛。
【药理作用及临床应用】 ①抗肿瘤作用：通过细胞溶液对肿瘤细胞起到直接杀伤或抑制作用，还可导致肿瘤组织血管损伤和血栓形成而造成其出血及坏死；②免疫调节作用：增强中性粒细胞的吞噬能力，促进T细胞等一些免疫对肿瘤的杀伤作用；③抗感染：TNF临床主要用于小细胞肺癌、胃癌、B细胞淋巴瘤及一些晚期转移癌的治疗。
【不良反应】 主要有注射局部疼痛、局部红肿硬结等。本药可导致内毒素性休克、恶病质等的发生。
目前我国已批准上市的TNF类药物有注射用重组改构人肿瘤坏死因子等。
（三）抗体药物
抗体（antibody，Ab）是指机体的免疫系统在抗原刺激下，由B淋巴细胞或记忆细胞增殖分化成的浆细胞所产生的，可与相应抗原发生特异性结合的免疫球蛋白。抗体药物是指以抗体物质为主要活性成分的药物。1980年，Behring和北里柴三郎发现了可特异中和外毒素的血清结合（白喉抗毒素），从而建立了血清疗法，开创了抗体药物之先河。目前，临床上仍以破伤风抗毒素血清为首选预防和治疗破伤风。
从免疫学角度而言，一般将抗体药物分为多克隆抗体、单克隆抗体、基因工程抗体等。目前，多克隆抗体由于其成分的不均一性已少用于临床，而临床应用较广的为单克隆抗体（又称单抗），基因工程抗体又称第三代抗体，为目前全球抗体药物研发的主要方向。
知识链接
单克隆抗体与基因工程抗体
单克隆抗体（monoclone Ab）是指由识别一种抗原决定簇的细胞克隆所产生的均一性抗体，又称第二代抗体。以其特异性高、亲和力强、效价高、血清交叉反应少等优点，已经在基础研究、临床诊断及治疗、免疫预防等领域发挥了重要作用。但目前绝大多数单克隆抗体是鼠源的，临床重复给药时体内会产生人抗鼠抗体，使临床疗效减弱或消失。
基因工程抗体（gene engineering Ab）是将抗体基因结构及功能与DNA重组技术相结合，根据研究者的意图在基因水平对抗体分子进行切割、拼接或修饰，甚至人工全合成后导入受体细胞表达，产生新型抗体，也称第三代抗体。此类抗体为人源抗体，可有效改善鼠源单克隆抗体的缺陷，但目前人-人杂交瘤技术目前尚未突破，限制了此类抗体的研发与应用。
目前，我国上市的单克隆抗体药物主要用于乳腺癌、头颈部肿瘤、肺癌、消化道肿瘤以及器官移植的抗排斥治疗等。
免疫球蛋白Immunoglobulin（Ig）
免疫球蛋白是一组具有抗体活性的蛋白质。人体内的免疫球蛋白主要以丙种球蛋白（γ-球蛋白）的形式存在，有IgG、IgA、IgM、IgD和IgE五种结构。
【药理作用及临床应用】 注射用（除特别标明外均为肌内注射）丙种球蛋白是以健康人血浆为原料，经分离提纯而得，可补充机体内抗体，并有免疫调节作用，可增强机体免疫力。
本品主要用于治疗免疫缺陷病，如先天性丙球缺乏症、易变型免疫缺陷症、免疫球蛋白合成异常的细胞缺陷症。还可用于治疗大面积烧伤、严重创伤感染，以及败血症或内毒素血症。也可用于甲肝、麻疹、水痘、带状疱疹、脊髓灰质炎等感染性疾病的预防。
需要注意的是，丙种球蛋白对上呼吸道感染、流感等常见病毒感染并无预防作用，更不是“万能”的营养药、“补药”，绝大多数人体内并不缺丙种球蛋白，临床上应注意避免丙种球蛋白的滥用。
【不良反应】 可有恶心、呕吐、腹痛、腹泻等消化道反应。偶见荨麻疹、喉头水肿、发绀及过敏性休克等过敏反应。注射部位偶见发红、疼痛、硬结等。
案例分析
患儿刘某，8岁，男性，因体质较差，频繁出现上呼吸道感染，其父母听说丙种球蛋白可以增强儿童免疫力，故在某诊所为其注射丙种球蛋白。数月后，刘某在学校组织的一次体检中被发现转氨酶异常升高，原因不明，经某三甲医院感染科检查，结果提示刘某患有丙型肝炎。经医生排查，刘某很可能是注射了不洁血制品导致的丙肝病毒感染。
分析：
丙种球蛋白是由健康人血浆经低温乙醇法分离提取并经病毒灭活处理的免疫球蛋白制品。一旦制造药品的血源受到污染，患者注射后感染传染病（如本例中的丙肝）的概率极大，临床不乏此类实例。现代传染病学认为丙种球蛋白不能大量、广泛地作为预防用药，丙种球蛋白的临床应用必须有明确的用药指征，切忌滥用药物。现今，临床上使用丙种球蛋白非常严格，主要应用于某些免疫缺陷病的治疗，预防用药一般仅用于甲肝、麻疹、脊髓灰质炎等少数病毒感染，而对一般的病毒感染及细菌感染则无预防作用。
（四）新型疫苗
疫苗（vaccine）是指为了预防、控制传染病的发生，用于人体预防接种的预防性药物。传统疫苗一般是由微生物的菌苗、毒素、类毒素等制成，而新型疫苗则包括基因工程疫苗（engineering vaccine）、合成肽疫苗、遗传重组疫苗等。
基因工程疫苗是指利用DNA重组生物技术，把天然的或人工合成的保护性抗原基因定向插入细菌、酵母菌或哺乳动物细胞中，并使之充分表达，利用表达的抗原产物制得的疫苗。例如，可将编码乙型肝炎表面抗原的基因插入酵母菌基因组，制成DNA重组乙型肝炎疫苗。