三、核酸类药物
核酸类药物是一类结构与核酸、核酸衍生物、核酸衍生物的聚合物相同或类似的药物的统称，包括核酸、寡核苷酸、核苷酸，乃至核苷、碱基等。
核酸类药物一般分为两类：第一类是具有天然结构的核酸类物质（天然大分子），主要用于缺乏核酸的特殊体质（如长期膳食结构不合理、消化系统功能紊乱、术后感染等）人群的治疗或保健，也可用于糖尿病、心脑血管病、部分癌症的辅助治疗。需要指出的是，核酸并非机体的营养物质，膳食中的核酸在消化道内会被彻底降解，人体内的核酸不能从消化道直接摄取，口服核酸药物的生物利用度很差，且口服核酸过多还会引起痛风、结石等疾病。核酸类药品、核酸类保健品并非人人适合，应当避免盲目用药。
课堂活动
当前，市面上有很多保健品宣传其含有核酸成分，尤其适合老年人保健，试分析讨论该种宣传是否合理。
第二类是核苷酸、核苷、碱基的类似物或聚合物（多为合成的较小分子），是临床上治疗病毒感染（包括艾滋病）、肿瘤等疾病的重要手段，也用作干扰素诱导剂，临床应用较为广泛。本节中将重点介绍此类药物。
（一）抗病毒药物
抗病毒药物包括利巴韦林、阿昔洛韦、齐多夫定等，均为机体正常核苷酸的类似物，通过选择性抑制病毒DNA多聚酶、HIV反转录酶等酶类活性达到抗病毒效果。其中，利巴韦林为广谱抗病毒药物，阿昔洛韦为单纯疱疹病毒感染的首选药，齐多夫定为HIV感染的首选药。其主要临床应用及不良反应等详见第八章第五节。
（二）抗肿瘤药物
抗肿瘤药物包括氟尿嘧啶、阿糖胞苷、巯嘌呤等，作用机制类似核酸类抗病毒药物，通过抑制肿瘤细胞DNA多聚酶等核酸合成酶而干扰细胞核酸合成，达到抑制肿瘤细胞增殖的效果，也可直接掺入靶细胞新合成的DNA、RNA分子中，通过影响其核酸功能发挥药效。但本类药物的选择性不强，往往对健康细胞也有影响，不良反应较为常见。其主要临床应用及不良反应等详见第九章第二节。
（三）其他
胞二磷胆碱
胞二磷胆碱又称胞磷胆碱，化学结构为胞嘧啶核苷二磷酸胆碱，为当前临床用量最大的神经激活药。
【药理作用及临床应用】 胞二磷胆碱是合成卵磷脂的主要辅酶，能够促进脑细胞呼吸作用，并能增强上行网状结构激活系统的功能，降低脑血管阻力，有改善脑组织血液循环、改善脑功能、促进苏醒等作用。此外，本药物还有抗磷脂酶A作用，与蛋白分解酶抑制合用可保护和修复胰腺组织。临床用于治疗颅脑损伤和脑血管意外所导致的神经系统后遗症，并可用于帕金森综合征和阿尔茨海默病的辅助治疗。对急性颅脑外伤、急性卒中、外科手术后引起的神经损伤、意识障碍、青光眼等有较满意的治疗效果，还可促进脑卒中偏瘫患者的上肢运动功能的恢复，也可与蛋白分解酶抑制剂合用治疗胰腺炎。
【不良反应】 偶见失眠、皮疹、头痛、兴奋等不良反应。
聚肌胞苷酸
聚肌胞苷酸又称聚肌胞，为多聚肌苷酸和多聚胞苷酸形成过程中的一种双链多聚核苷酸，是一种干扰素诱导剂。
【药理作用及临床应用】 聚肌胞可诱导干扰素的产生，并能增加抗体形成、刺激巨噬细胞的吞噬作用，作用类似于干扰素，具有广谱抗病毒和免疫调节功能。
临床常用于病毒感染性疾病和肿瘤的辅助治疗，如静脉注射用于慢性乙肝，肌内注射用于流行性出血热、水痘、带状疱疹、婴幼儿秋季腹泻、小儿上呼吸道感染、肿瘤辅助治疗，局部注射用于扁平疣等各种疣类，滴眼用于病毒性角膜炎，滴鼻用于预防流感等。
【不良反应】 几乎全部患者用药后均会出现口干、头晕、头痛、恶心、肌痛、发冷等不良反应。静脉注射后偶见一过性药物热。极少数患者出现较为严重的过敏反应。
反义寡核苷酸
反义寡核苷酸是由人工合成的、与靶基因或mRNA某一区段互补的核酸片段，可以通过碱基互补原则结合于靶基因或mRNA上，从而封闭基因或阻碍其表达，起到治疗疾病的作用，包括反义DNA、反义RNA、核酸3类。
基因疫苗
基因疫苗包括DNA疫苗及RNA疫苗，但RNA极易降解，难以用作药物，临床上现用的基本均为DNA疫苗。DNA疫苗是将编码外源性抗原的基因插入含真核表达系统的质粒上，然后将质粒通过注射等方法直接导入体内，让其在宿主细胞中表达抗原蛋白，诱导机体产生免疫应答，从而不断刺激机体免疫系统产生抗体，达到防病的目的。
继传统疫苗和基因工程疫苗之后，基因疫苗被称为第三代疫苗。1995年，美国食品药品管理局（FDA）批准了世界上第一例DNA疫苗（艾滋病DNA疫苗）的临床试验。目前，多种基因疫苗（癌症、流感、乙肝等疫苗）均已进入临床研究阶段，具有非常广阔的发展前景。