三、实验性研究
实验性研究（Experimental Study）又称实验流行病学（Experimental Epidemiology），是指根据研究目的，按照设计的研究方案，将来自同一总体的研究对象随机分配到试验组和对照组，对试验组人为地施加或减少某种处理因素，对照组实施对照措施，然后随访观察该处理因素的作用结果，比较两组间结局差异，从而判断处理因素的效果。分组过程中，尽可能遵守随机原则，以保证试验组除了干预措施（处理因素）以外的其他方面与对照组保持均衡可比，这样组间的效应差异可视为干预措施所引起的（图8.5）。
图8.5 实验性研究原理示意图
实验性研究根据研究场所和研究对象的不同，可分为临床试验、现场试验和社区试验。
（一）临床试验
临床试验（Clinical Trial）主要用于评价新药或新疗法的效果与安全性，研究场所设在医院或其他医疗服务机构，以患者为研究对象，接受干预的基本单位是个体患者。临床试验的研究对象必须患有所研究的疾病并且在确诊后尽快进入研究，以便及时接受治疗。遵循随机化并设立对照的临床试验，即随机对照试验（Randomized Controlled Trial，RCT）。
临床试验是确证新药安全性和有效性必不可少的步骤，根据我国现行版《药品注册管理办法》，新药的临床试验分为以下4期。
Ⅰ期临床试验：包括耐受性试验和药代动力学研究，确定新药的人体安全有效剂量范围，并通过药代动力学研究了解药物在人体内的吸收、分布、消除的规律。通常在少量（10～30名）志愿者身上进行。
Ⅱ期临床试验：初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，研究设计可采用多种形式，包括随机、盲法、对照临床试验，研究对象一般为100～300人。
Ⅲ期临床试验：进一步验证药物对目标适应症人群的有效性、安全性，并确定最佳剂量，最终为药物注册申请的审查提供依据，通常研究对象需要1000～3000人。
Ⅳ期临床试验：新药获批上市后，进一步开展疗效和不良反应研究。
Ⅰ～Ⅲ期临床试验又统称为上市前临床试验，Ⅳ期称为上市后临床试验。
（二）现场试验
现场试验（Field Trial）研究场所在某一特定环境下，研究对象与临床试验有所不同，是以未患所研究疾病的“健康”个体为研究对象，以个体为单位施加干预措施，常用于评价某种疾病预防措施的效果，又称为预防性试验（Preventive Trial）。现场试验的设计和实施可参照临床随机对照试验进行。
（三）社区试验
社区试验（Community Trial）又称为社区干预试验（Community Intervention Trial），研究场所设在社区，以一定社区人群为干预单位，以相类似的社区为对照，从人群整体层面评价干预措施的效果，是以社区为研究场所的现场试验的扩展。例如，评价饮用水加氟预防龋齿的效果时，干预对象是饮用某个水源的人群，属社区试验。即社区试验接受干预的单位不是个体而是人群。社区试验的人群因研究目的的不同可大可小，如饮食干预以家庭为单位，环境干预以整个居民楼为单位等。