12.6.1 基因治疗面临的问题和挑战
基因治疗的诞生和发展，为人类彻底战胜疾病带来了新的希望，但是它的进一步发展也面临前所未有的挑战。
1.理论和技术上的挑战
1）缺乏更多、更好的治疗基因
目前用于基因治疗的基因还有相当大的局限性，尤其是大多数多基因疾病，如恶性肿瘤、糖尿病、高血压、神经退行性疾病的致病基因还有待阐明，这将依赖于未来功能基因组学的发展。
2）缺乏高效特异的基因导入系统
基因转移的效率和特异性是相互矛盾又相互统一的，载体的基因转移效率很高时，往往特异性就较差。基因转移的良好特异性有助于提高目的基因在靶组织中的转移和治疗效率。目前采用的病毒载体和非病毒载体普遍存在转移效率低、特异性不好等缺点。将现有的病毒载体进行重组改造，获得病变组织靶向的病毒载体，或开发受体介导的靶向性非病毒载体，可望建立符合体内基因转移要求的高效特异的目的基因导入系统。
3）治疗基因表达缺乏可调控性
治疗基因在导入靶细胞后，如果不能得到有效调控，将带来严重后果。治疗基因的可调控性包括空间上的可调控性和时间上的可调控性。前者指目的基因只在特定组织细胞或病变细胞中表达，而在其他组织中不表达，这可以通过将目的基因置于组织特异性基因调控元件下表达来实现；为了使目的基因表达在时间上具有可调控性，可以在基因上游加上该基因的部分调控系列，并加入诱导剂诱导表达。目前有关基因非编码序列和调控序列的信息还很有限，因此选择的余地不大。实现治疗基因表达可调控性的最理想方式是模拟人体内基因本身的调控形式，这需要克隆目的基因包含内含子在内的全序列以及上下游的调控区，因此难度较大，是基因治疗的远期目标。
2.社会伦理学上的挑战
基因治疗的伦理学争议主要源于治疗的安全性问题和基因治疗模式与现有伦理道德的冲突。由于理论和技术上的不成熟，人们还无法确知基因治疗可能产生的后果。首先，由于导入靶细胞的目的基因可以随机地整合到细胞基因组中，因此可能导致细胞正常基因失活或表达失调，并可能激活癌基因，使细胞的表型和正常功能发生改变，甚至发生癌变。未来人类基因组学和基因定点重组技术的发展为合理解决这一危机提供了可能。其次，用于基因转移的具有一次感染能力的病毒有可能发生重组，成为具有复制能力的病毒，造成持续感染。将现有病毒进一步改造，增加病毒复制复活所需要进行重组的次数，将可以大大减小产生具有持续感染能力的病毒的概率。
另外，由基因治疗引发的其他社会和伦理道德问题也备受关注，例如，患者在接受治疗前的完全知情同意问题，那些以改善个人的某些品性为目的的增强性基因“治疗”是否应该被允许，以及何时开始或在何种情况下实施生殖细胞基因治疗等。