参考文献
［1］刘克洲，陈智.人类病毒性疾病［M］.2版.北京：人民卫生出版社，2010.
［2］冯作化.医学分子生物学［M］.北京：人民卫生出版社，2005.
［3］丁若溪，张蕾，赵艺皓，等.罕见病流行现状——一个极弱势人口的健康危机［J］.人与发展，2018，24（1）：72-84.
［4］苏珊，刘鑫，康巧珍，等.宿主细胞膜骨架蛋白在病毒感染复制中作用的研究进展［J］.病毒学报，2021，37（5）：1227-1233.
［5］杨姣，孙甫，基因治疗核酸递送载体的研究进展［J］.山西医科大学学报，2018，49（3）：310-315.
［6］黄佳杞，黄秦特，章国卫.CRISPR/Cas 9在基因治疗中的应用研究进展［J］.浙江医学，2017，39（17）：1494-1498.
［7］门可，段醒妹，杨阳，等.基于CRISPR/Cas9基因编辑技术的人类遗传疾病基因治疗相关研究进展［J］.中国科学：生命科学，2017，47（11）：1130-1140.
［8］Coelho T，Adams D，Silva A，et al.Safety and efficacy of RNAi therapy for transthyretin amyloidosis［J］.New England Journal of Medicine，2013，369（9）：819-829.
［9］DiGiusto D L，Krishnan A，Li L，et al.RNA-based gene therapy for HIV with lentiviral vector-modified CD34（+）cells in patients undergoing transplantation for AIDS-related lymphoma［J］.Science Translational Medicine，2010，2（36）：36-43.
［10］Ginn S L，Alexander I E，Edelstein M L，et al.Gene therapy clinical trials worldwide to 2012-an update［J］.The Journal of Gene Medicine，2013，15（2）：65-77.
［11］Gaspar H B，Cooray S，Gilmour K C，et al.Hematopoietic stem cell gene therapy for adenosine deaminase-deficient severe combined immunodeficiency leads to long-term immunological recovery and metabolic correction［J］.Science Translational Medicine，2011，3（97）：9780.
［12］Kiem H P，Jerome K R，Deeks S G，et al.Hematopoietic-stem-cell-based gene therapy for HIV disease［J］.Cell Stem Cell，2012，10（2）：137-147.
［13］Raal F J，Santos R D，Blom D J，et al.Mipomersen，an apolipoprotein B synthesis inhibitor，for lowering of LDL cholesterol concentrations in patients with homozygous familial hypercholesterolaemia：a randomised，double-blind，placebo-controlled trial［J］.The Lancet，2010，375（9719）：998-1006.
［14］Szybalski W.The 50th anniversary of gene therapy：beginnings and present realities［J］.Gene，2013，525（2）：151-154.
［15］Van Spronsen F J.Phenylketonuria：a 21st century perspective［J］.Nature Reviews Endocrinology，2010，6（9）：509-514.
［16］Marktel Sarah，Scaramuzza Samantha，Cicalese Maria Pia，et al.Intrabone hematopoietic stem cell gene therapy for adult and pediatric patients affected by transfusiondependent beta-thalassemia［J］.Nature Medicine，2019，25（2）：234-241.
［17］Pratik T，Sounak C.RNAi technology and investigation on possible vaccines to combat SARS-CoV-2 infection［J］.Applied Biochemistry and Biotechnology，2021，193（6）：1744-1756.
［18］Stein C A，Castanotto D.FDA-approved oligonucleotide therapies in 2017［J］.Mol.Ther.，2017，25（5）：1069-1075.
［19］Uludag H，Parent K，Aliabadi H M et al.Prospects for RNAi therapy of COVID-19［J］.Front.Bioeng.Biotechnol.，2020，8：1-10.
［20］Wilson J M，Flotte T R.Moving forward after two deaths in a gene therapy trial of myotubular myopathy［J］.Hum.Gene Therapy，2020，31：695-696.
［21］Ashley S N，Somanathan S，Giles A R，et al.TLR9 signaling mediates adaptive immunity following systemic AAV gene therapy［J］.Cell Immunol.，2019，346（11）：103997.
［22］Carvalho M，Martins A P，Sepodes B.Hurdles in gene therapy regulatory approval：retrospective analysis of European Marketing Authorization Applications［J］.Drug Discovery Today，2019，24（3）：823-828.
［23］Curtis S A，Shah N C.Gene therapy in sickle cell disease：possible utility and impacts［J］.Cleve.Clin.J.Med.，2020，87（1）：28-29.