问　题

1.糖皮质激素为ITP治疗的一线药物，该患儿为何未行激素治疗？IVIG的治疗指征是什么？

2.对于难治性ITP，需要注意什么？

问题1解析：儿童ITP有很大的自限性，年龄较小、有呼吸道感染或疫苗接种诱因、IVIG效果较好的，往往自限性更大。该患儿应用IVIG后血小板明显上升，消除了出血风险，故暂未予糖皮质激素治疗，经随访观察，血小板计数一直维持正常值，故无须糖皮质激素治疗。

IVIG效果明显，但基本不能维持（该患儿血小板计数短时间内迅速上升，是IVIG的治疗效果，但后期复查一直维持正常，原因为ITP的自发缓解），一般仅用于有明显出血风险时，如存在3～4级出血或血小板计数＜15×109／L时。(https://www.daowen.com)

问题2解析：需要注意两方面。一方面，诊断ITP是否成立？不典型再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征、SLE等疾病的早期阶段可能仅表现为血小板减少，所以对于糖皮质激素治疗无效或复发的患者，要对其诊断进行再评估。另外，遗传性血小板减少如W iscott-Aldrich综合征也易误诊为ITP。一些患儿存在免疫缺陷，如常见变异型免疫缺陷病（CVID）、自身免疫性淋巴增殖综合征（ALPS）等，其基础免疫缺陷可致治疗效果差，病情反复迁延。另一方面，治疗方式如何选择？首先，是否需要积极治疗？血小板＞30×109／L时，一般不易导致明显出血，且多数儿童ITP具有自限性，故对于血小板水平尚可的难治性ITP，可不积极治疗，执行观察与等待（watch and wait）原则。部分难治性ITP患儿仍对IVIG治疗有反应，但仅应用IVIG治疗，这部分患儿达到缓解的概率＜10%，故仅在有明显出血倾向时临时使用；糖皮质激素仍是一线治疗药物，但难治性ITP患儿激素治疗无效或激素依赖，需充分考虑激素对儿童生长发育的影响等副反应，切不可滥用；促血小板生成类药物及利妥昔单抗等治疗效果肯定，但价格较贵，且多不能长期维持正常血小板水平，需让家长充分了解后再参与治疗决策。脾切除是治疗ITP非常有效的一种手段，但脾切除毕竟是一种有创性的治疗，切除后深静脉血栓及感染发生率升高，现一般将脾切除置于促血小板生成药物及利妥昔单抗治疗之后，作为ITP二线治疗的第三推荐。需要强调的是，在脾切除前，需重新评估ITP的诊断，不同指南推荐的脾切除的时机不同，一般在诊断ITP后6～12个月。

◎预后

儿童ITP有很大的自限性，总体预后良好。约80%患儿一年内恢复正常，之后又有50%在5年内获得缓解。诊断1.5年后血小板仍＜20×109/L者不足5%。尽管多数患儿血小板明显降低，但很少发生严重出血，颅内出血的发生率仅0.1%～0.5%。约3%的慢性ITP为自身免疫性疾病的前驱症状，一段时间后发展为类风湿病、伊文思（Evans）综合征等。