基因治疗

将人类癌症及遗传病的致病基因转入动物能更好地探索其发病机制和治疗途径，为人类癌症和遗传病的研究提供了良好的动物模型。

基因治疗主要是将正常的外源基因植入人体靶细胞以取代有缺陷的基因，恢复该基因的功能或提供一种新的治疗功能，以改善相关症状，达到治疗疾病的目的。首例基因治疗为1980年Cline 等对重症β-地中海贫血患者进行了基因治疗研究，用磷酸钙沉淀法将含有正常β-珠蛋白基因的Pbr322 质粒导入骨髓细胞，输回到患者体内，移植3 至10 周内患者血细胞中有外源基因序列，12 周后消失，临床症状未见改善，但证实外源基因可以引入骨髓细胞，后者可在体内继续增殖且无副作用。1990年美国科学家对腺苷酸脱氨酶（ADA）缺陷的重度联合免疫缺陷病（SCID）患者进行了基因治疗获得成功，标志着基因治疗有着更广阔的应用前景。

图36 帕尔米特和他的转基因“超级鼠”