Hedgehog（Hh）信号通路抑制剂

在肿瘤中Hh信号通路中Hh蛋白表达异常、Smo蛋白抑制效应被解除，下游c-myc等靶基因表达，导致细胞过度增殖。GDC-0499是Smo抑制剂，能阻止Hh信号通路的异常激活。(https://www.daowen.com)

II期临床研究显示GDC-0499联合FOLFOX方案能改善晚期胃癌及胃食管结合部癌的mPFS。Hh信号通路为肿瘤的靶向治疗提供了新的研究靶点。