青蒿素首次临床验证

从1973年初到1973年5月，中研院中药所已提取、获得青蒿素纯品100余克。屠呦呦将其一部分用于青蒿素的化学研究，一部分用于临床前的安全性试验，一部分用于制备临床观察用药，少部分留做备用。

1973年第二季度，进行了青蒿素的一系列安全性试验研究：青蒿素试验剂量无论大或小，对猫的血压、心率、心律和心电均无明显影响；3批次犬的毒性试验，除个别犬出现流涎、呕吐和腹泻外，其他各项指标均正常，未发现明显毒副作用。

为慎重起见，这次也同样做了健康人的人体试验。在制定了详细的人体试服计划后，于1973年7月21日至8月10日，4名科研人员参加了试服，结果未见明显毒副作用。

青蒿素的动物及人体的安全性试验已经通过，意味着新一代抗疟药即将诞生。大家都对临床验证翘首等待。然而，青蒿素的临床验证却是一波三折。

中药所的同事把青蒿素片剂送到海南现场后，由已经在那里工作的中研院医疗队着手临床观察。1973年8月10日至10月15日，用青蒿素治疗外来人口疟疾8例。实际是分两个阶段完成的，9月22日前，观察了青蒿素治疗外来人口恶性疟疾5例，结果1例有效，2例血中疟原虫数量有所降低，2例无效，效果不理想。消息传回北京，大家都十分意外，便开始查找原因。经排查发现所使用的片剂质地很硬，用乳钵都难将片子碾碎，提示崩解度有问题，影响了药物的吸收。经讨论决定，用青蒿素原粉直接装胶囊。为赶在海南疟区现场观察季节结束前抓紧验证，以明确青蒿素的临床疗效。屠呦呦亲自动手，将该青蒿素装入胶囊，中药所业务负责人章国镇携青蒿素胶囊飞赴海南，9月29日抵达疫区现场，观察了3例外来人口间日疟，服药总剂量3.0～3.5 g。结果表明，药后平均31 h内体温复常，18.5 h血疟原虫转阴，全部有效，未见明显副作用。但因海南疟区现场观察季节结束，未能再找到恶性疟患者继续验证。这是青蒿素的首次临床试用，说明所得到的青蒿素是青蒿的抗疟活性成分。