组分中药理论和方法，引领现代中药新药创制方向

以靶点为导向的单成分化学药物研发模式不能适应复杂疾病的需求，全球新药研发模式也在改变，复方药物研发成为新药研发的重点领域。国际上以组合化学为基础、以网络药理学为支撑筛选药物组合物，研制针对复杂疾病的药物快速发展。研制复方药物，中药有优势，有望在国际创新药物市场占一席之地。

中药方剂作用特点是多靶点、多途径整合调节，对慢性复杂性疾病的治疗有理论优势和经验优势，符合先进药物研发方向。然而，传统基于饮片组方的中药研究，存在药效物质不清、作用机制不明、质量标准落后等一系列问题，导致中药临床效果不稳定，也阻碍了中药制剂进入国际主流医药市场；而基于天然药物的研发思路，仅提取化学成分研制新药，又不能体现中药方剂配伍的优势。因此，需要研究思路、研发模式和技术体系的创新。

组分中药是在传承基础上的创新，紧紧围绕“两个相对清楚”，开展理论创新和技术创新，实现从饮片配伍到组分配伍的转变，突破了千百年来仅凭经验组方的传统，引进了设计的理念，建立了在经验基础上，明确组效关系，以效应配伍为基础，进行配伍配比优化设计的组分中药研发策略和途径，为现代中药研制开拓了新的范式和领域。

组分中药是创新中药的一种研发范式，为多学科交叉，协同研究创新药物提供了理论依据和实践方向。标准组分库是组分中药创制的基础，也是筛选发现中药新药候选药物的源泉。中药标准组分库可以快速、高效、系统、可重复地提供大量中药组分，推动共建共享，避免组分中药研究过程中的重复工作和不一致性。如，天津中医药大学建成了心脑血管疾病、代谢性疾病、神经退行性疾病的常用中药和方剂的组分库，可为组分中药研制提供支撑。依托数字化中药信息管理系统，可以开展计算机辅助新药设计和虚拟筛选，产生候选组分中药。同时，在中医药理论指导下，开展高通量筛选、网络药理学评价和多目标优化，对组分配伍配比进行优化，提高中药新药研发的成功率。运用组分中药新药发现技术，已研发芪参益气滴丸、何首乌丹参滴丸、加参片、脂肝清、三叶糖脂清片等组分中药新药，有的已经获批上市。

组分中药新药更符合国际药品注册管理要求，有助于建立与国际接轨的中药质量标准，实现在发达国家进行药品注册。根据国际市场需求，选择临床疗效确切，具有特色的经方验方，进行针对性新药研究开发，建立与国际接轨的中药质量标准，有利于推进我国中药进入发达国家药品主流市场。