主要内容与标志性成果

白血病是一种造血干/祖细胞发生恶性变的异质性造血系统肿瘤，以异常造血细胞的恶性增殖、分化受阻、凋亡受抑为特征，并侵犯肝、脾、淋巴结，最终浸润破坏全身组织、器官，使正常造血功能受到抑制。临床表现为贫血、出血、感染及各器官浸润症状。根据传统中医理论，急性白血病按其临床表现可归属于“温毒”“热劳”“血证”等范畴。扶正补虚、清热解毒、化痰祛瘀是中医治疗白血病常用的方法。传统化疗的毒性大、特异性差，虽能使大部分患者获得缓解和延长生存期，但总体治愈率仍很低。造血干细胞移植在部分患者可治愈疾病，然而该方法价格昂贵且供者来源受限，难以大面积推广。因此，寻找特异作用于急性白血病细胞而对正常器官组织副作用较轻的根治性方法，就是医学界特别是血液肿瘤学界长期追求的目标。

砷是一种天然物质。砷化合物虽因其毒性而通常被用作毒药，但在传统中医和西方医学2000多年来的典籍中，也一直被作为药物应用。20世纪中叶后，随着现代药物的迅速崛起，砷剂因其疗效特异性不甚确切且属于剧毒药品，逐渐退出了人类疾病的治疗。近年来，我国血液学家应用三氧化二砷等砷剂与ATRA联合治疗APL取得巨大成功，复兴了砷剂这类古老的药物。砷剂和ATRA联合方案较之单药具有显著协同效应，能使大多数APL患者获得根治，从而为白血病协同靶向治疗开创了一条全新的思路。同时，围绕该领域的分子机制研究也极大地促进了对APL分子发病原理和治疗靶标的认识，带动了白血病治疗学研究的新热潮。此外，砷剂对包括CML和ATL在内的其他血液系统肿瘤也有一定的效果，可能为这些疾病提供辅助治疗策略。因此，砷剂在APL中的成功应用及其作用机制的研究，为传统医药的传承与创新发展提供了有益的思路，必将进一步激励传统医学与现代临床和生物学研究的汇聚，打造具有我国特色的转化医学与精准医学体系。