（一）研究背景

中医药学历经数千年的发展，形成了独特的理论体系和疾病防治方法。在现代医学高度发达的今天，中医药学历久弥新，方兴未艾，并逐步走向世界，根源在于其能够为疾病防治提供有效的理念、思路和方法。相对于数千年来的平稳发展，近百年来中医药发展却呈现生死存亡、跌宕起伏、争议时发的特征，究其原因在于疗效证据的不充分。

中医药学的传统研究方法对中医药理论体系和诊疗体系的形成和发展发挥了极其重要的作用。中医药传统的研究方法内容丰富，既有哲学方法，如归纳、演绎、推理等，也有一般的研究方法，如观察法、比较法、类比法、分类法、调查法、试错法等。可以说，中医学的形成和发展正是中医学独具特色的思维模式和研究方法相结合的过程。中医药的临床实践是以个案形式为主，疗效评价也是基于个案的直观、宏观、主观的观察和描述，并结合归纳和推理，产生疗效判断；中医临床诊疗过程包含着个案疗效评价的内容，根据治疗前后的病证变化来评估治疗效果并调整用药，体现的是前后对照的思想。然而，个案疗效反映的是现象，远未上升到规律的层面，治疗效果存在不可重复的问题。因此，直接观察、经验总结对中医药理论的形成和学科发展起着重要作用，但还不是真正意义上的科学试验，导致研究结果的可靠性和公认度受到质疑。

临床试验的思想在古代典籍中也有体现。如宋代苏颂编撰的《本草图经》中记载了我国最早的临床对照试验方法：“欲试上党人参者，当使二人同走，一与人参含之，一不与，度走三五里许，其不含人参者，必大喘，含者气息自如者，其人参乃真也。”这短短的50余字，清晰地描述了一个前瞻平行对照试验的设计、实施和评价，具有重要的指导意义。可惜的是，临床试验的思路和方法在中医药发展进程中没有得到重视和发扬。

中医药临床疗效判定的核心问题是所采用方法的科学性。世界卫生组织（WHO）也提出：世界要以开放的头脑接受传统医药，而传统医药要被广泛接受依赖于疗效的肯定，其中的关键环节在于研究方法的科学性。因此，建立和完善公认的中医药疗效评价方法至关重要。

循证医学的核心思想是：对患者的诊疗做出决策时，要尽责、明确、正确地利用当前的最佳证据，并结合临床医师经验，同时考虑患者的选择和意愿。证据是循证医学的基石，循证实践的核心内容就是围绕如何获得、生产、评价和合理使用证据。根据研究的问题不同、研究的方法不同，证据的可靠性也有差别，因此需要划分证据等级。虽然证据等级价划分标准不同，但在防治性研究中，均认可随机对照试验（RCT）的系统评价证据等级最高。RCT之所以被推崇，关键在于偏倚的控制，有利于形成因果关系的推断。

循证医学的兴起和推广应用，使中医药的临床疗效受到质疑，也反推中医药开展符合国际临床研究规范和标准的实践研究和方法创新。