新药研制与开发

新药（new drug）系指新开发的用于预防、治疗、诊断人的疾病，有目的地调节生理功能，并规定有适应证、用法和用量的物质。我国《药品注册管理办法》又规定：新药是指我国未生产过的药品。新药的来源包括天然产物、半合成及全合成的化学物质。新药研制过程大概分为临床前研究、临床研究和上市后药品监督三个阶段。

临床前研究由药化学和药理学两部分内容组成。药化学包括工艺制备、理化性质及质量标准等，药理学包括以实验动物为研究对象的药效学、药代动力学及毒理学研究。临床前研究的目的在于保证新药的安全、有效、可控，并要求新药尽可能具备“高效、速效、长效和毒性小”的基本条件。然而，在许多情况下，因人和动物对药物反应存在着明显种属差异，而且在动物实验中难以或无法排除一些主观因素（如心理、行为、精神活动等）的干扰，因此，最终必须依靠以人为研究对象的临床药理研究。新药的临床研究一般分为四期。Ⅰ期临床研究是在正常成年志愿者身上进行初步临床药理学和人体安全性评价试验。Ⅱ期临床研究为随机双盲对照临床试验，目的在于肯定新药的临床疗效和临床用药方案。Ⅲ期临床研究是新药批准上市前，试生产，并扩大的多中心临床试验，目的在于对新药的有效性、安全性进行社会性考察，为新药批准生产与上市作好充分准备。Ⅳ期临床研究是上市后在广大人群范围内继续进行的受试新药安全性和有效性评价，以最终正式批准的新药投入生产与临床应用，从而产生临床效益和经济效益。

中药新药是我国研制与开发的重点。在我国，中药具有得天独厚的优势，这就要因势利导地将传统中药的特色与优势与现代科学技术相结合。现在，我国已经有了国际认可的规范标准，如《药品非临床安全性研究质量管理规定》（GLP）、《药品临床质量管理规定》（GCP）以及《药品生产质量管理规定》（GMP）等，这些规范要求对中药的研究、开发、生产和管理均有重要监控意义，有助于研制出符合国际化标准的中药新药。目前，我国已有一些中成药已通过相关国认证，获取了国外上市的许可，例如，治疗疟疾的青蒿素片，治疗冠心病心绞痛的复方丹参滴丸，治疗自身免疫性疾病如类风湿性关节炎的雷公藤总苷片，从千层塔中提取防治老年性痴呆和改善学习记忆障碍的石杉碱甲等各类中药新药层出不穷。

值得特别注意的是，中药的毒性往往被人们所忽视，临床上愈来愈多的事件证明，中药毒性形势严峻，切不可掉以轻心。中药新药也必须按照国家药品监督管理局的要求，进行规范的毒理学实验研究，包括急、慢性毒性实验。有些药物制剂除一般毒理学相关指标观测外，还须作神经毒性、免疫毒性、光毒性以及“三致试验”（致癌、致畸胎、致突变）等毒性指标的观测，以保证用药的安全有效。