药物作用的机制
药物作用机制（Mechanism of action）研究药物的结合部位、作用方式和性质，大多数药物的作用来自于药物与机体大分子之间的相互作用，故其作用机制是研究药物如何产生相应效应，由于药物可作用于器官、细胞和分子水平，故药物的作用机制的方式、水平也不同。与机体细胞结合而发生作用是一个复杂的过程。少数药物通过理化作用或补充机体某些所需物质的不足而发生作用。
（一）药物作用的方式
1.作用于离子通道
离子通道（ion channels）是由肽链多次往返跨膜形成的亚基所组成（这些通道已经被克隆），主要有Ca2＋、、K＋、、Na＋和Cl－等通道。通道的开放与关闭影响细胞内外无机离子的转运，从而迅速改变细胞功能，引起神经兴奋、心血管收缩或腺体分泌等反应。如吡那地尔激活血管平滑肌钾通道，用于治疗高血压病等。
2.对酶的影响
酶（enzymes）是由机体细胞产生的具有催化作用的蛋白质，并能促进细胞成分的代谢，还有高度敏感性和高度活性。有些药物以酶为作用靶点，可能表现两种性质完全不同的作用，即激活（activation）和抑制（inhibition）。如苯巴比妥诱导肝药酶，可使本身产生耐受性或其他药物代谢加快而使疗效降低；奥美拉唑（omeprazole）通过抑制胃黏膜H＋－K＋－ATP酶，降低胃酸来治疗消化性溃疡。
3.影响核酸代谢
核酸（nucleic acid）包括脱氧核糖核酸（DNA）和核糖核酸（RNA），前者是遗传贮存和携带者，后者主要参与遗传信息表达的各过程，对于生命的存在至关重要。许多药物直接影响核酸代谢而发挥药理效应。如磺胺类通过抑制细菌体内叶酸代谢，干扰核酸的合成来抗菌；利福平（rifampicin）抑制RNA多聚酶，阻碍细菌mRNA合成达到抗结核作用；氟尿嘧啶（5－FU）抑制胸苷酸合成酶，使DNA合成受阻达到抗癌作用等。
4.干扰载体功能
在正常尿液形成中，肾小管Na＋－K＋－2Cl-共同转运体（载体）起了极为重要作用。如利尿药呋塞米可与肾小管Na＋－K＋－2Cl-共同转运体可逆性结合，抑制其转运能力，使NaCl重吸收减少，产生迅速而强大的利尿作用；丙磺舒竞争性抑制肾小管对弱酸性药物的主动转运载体，抑制原尿中尿酸的重吸收，用于痛风的防治等。
5.影响免疫机制
正常免疫反应是机体消除入侵微生物和自身变异肿瘤细胞的重要机制。有些药物可以提高免疫功能，如干扰素（interferon，IFN）、左旋咪唑（levamisole）等。有些药物本身就是免疫系统中的抗原（如卡介苗）或抗体（如丙种球蛋白），有提高免疫功能作用。免疫增强药多作为辅助治疗药物用于免疫缺陷性疾病如艾滋病、慢性感染及恶性肿瘤等。还有的药物可以抑制免疫功能，如肾上腺皮质激素类药物治疗自身免疫性贫血和环孢素（cyclosporin）用于抑制器官移植后的排异反应及Rh阳性新生儿溶血病等。
6.基因治疗
基因治疗（gene therapy）最初设想是使用正常的基因修正缺陷的基因以治疗遗传病。现代基因治疗的观念已从过去罕见的单基因疾病扩大到常见的单基因疾病和多基因疾病的治疗，其范围已大大扩展，巳用于如对恶性肿瘤、心血管系统疾病、自身免疫性疾病、神经系统疾病和感染性疾病（如艾滋病）等的治疗。自20世纪中期以来，DNA重组技术的迅猛发展，促使生物学和医学领域产生巨大变化，并出现了基因治疗，这是一种全新的医学治疗方法。
7.其他
有些药物通过物理化学作用（渗透压改变、酸碱反应、氧化还原等）改变机体的内环境，如脱水药甘露醇（mannitol）治疗脑水肿和抗酸药氢氧化铝（aluminum hydroxide）等治疗消化性溃疡。还有些药物补充机体所缺乏的物质，如胰岛素治疗糖尿病等。另外，有的还要补充维生素和多种元素等。
（二）药物作用机制水平
药物对于机体的作用按宏观到微观的顺序可分为整体、器官、组织、细胞、亚细胞、分子水平及量子等水平，各水平间是相互关联的。通过任何作用方式和任何水平发挥的药物作用最终必然表现为器官组织或整体水平上的药物效应，而整体水平上的药物作用也都有由分子水平乃至量子水平的作用机制。在此，稍重点论述一下分子水平与量子水平的药物作用机制：
1.分子水平
药物使用与药物的分子结构密切相关，药物化学结构上稍有变化，如侧链长短、立体异构等改变，其作用强度或毒性甚至性质发生很大变化，这就是药物与效应之间的构效关系。自20世纪30年代问世的磺胺类药发现后，科学家们合成并试验了大量结构相类似的化合物，认识到分子结构与药理活性之间的关系有一定规律性，随后进入了药物迅猛发展的时期。从分子水平上来看，通常认为药物与靶位首先是由静电相互吸收、氢键等形成初步结合，然后是由范德华力、离子键或共价键等形成结合，使结合强化，并引起生物组分大分子物的立体构象改变，从而引起药理效应。如抗疟药氯喹分子插入疟原虫DNA双螺旋结构中，以范德华力形成稳固的DNA－氯喹复合物，影响DNA复制，抑制疟原虫的分裂繁殖。
2.量子水平
Szent－Gyorgyi称之为“亚分子水平”，还有的称之为“电子水平”。是比分子水平更微观的水平。严格地说，药物作用的特点是分子外周电子云的特性所决定的。外周电子云特性可用量子力学的电子轨道波函数方程予以描述，并可计算出药物与靶位分子的电荷分布、分子能量等以及前沿电子密度，还可以计算出药物与靶位结合前后在分子构象、轨道能量、键角及键轴扭转、振动频率等方面的变化。这些对于阐明药物的构效关系、靶位、活化中心的状态以及探讨受体变构作用等具有重要意义。