药物作用的基本规律
（一）药物作用与药理效应
药物作用（drug reaction）是指药物对机体细胞的初始作用，是动因，是分子反应机制，且有其特异性。药理效应（pharmacological effect）则是指药物作用而引起机体功能形态变化的结果，前者是动因，后者是结果，由于两者意义十分接近，习惯上可以互相通用。近年来，抗菌药物对细菌的后效应的研究正日益受到重视。后效应（postantibiotic effect，PAE）是指当抗菌药物与细菌短暂接触后，即使药物浓度降低至低于最小抑菌浓度，但对细菌生长仍有抑制作用。一般认为，后效应时间的长短反映了药物对其作用靶位的亲和力与占据程度。所以，后效应亦可作为评价抗菌药物作用的一种指标。有相当多的临床研究证实，将后效应与药动学研究相结合，通过加大给药间隔时间或减少给药次数，达到既保证了疗效又降低了药物用量、药物副作用和医药费用的目的。近代，药效学的研究已深入到亚细胞甚至分子水平的微观世界，在阐明药物作用机制的同时，也有力地推进了生命科学的发展。
（二）药物作用的基本表现
根据药物对机体作用的性质与方式不同，其基本表现形式主要分为兴奋（excitation）和抑制（inhibition）。化疗（chemotherapy）与补充（supplement）等。药物作用实际上是使机体器官原有功能水平发生改变，分为兴奋（强壮、亢进、超限抑制）；抑制（抑制、麻痹）两方面。使机体器官组织原有功能的增强，称为兴奋，如AD兴奋心脏，心肌收缩力增强、心率加快等，临床上用于心脏骤停等；反之，称为抑制，如普萘洛尔用于甲状腺功能亢进引起的心动过速等。药物通过兴奋和抑制作用，调整患者器官组织的病理状态，以恢复或接近其生理功能，从而达到治疗疾病的目的。有时药理效应也可以表现出双向作用，有的药物可因其剂量不同，药理效应能发生量甚至质的变化与差别。如中药人参对心脏功能的影响，当人参根总皂甙浓度在0.18～0.72mg／ml范围时，对蟾蜍离体心脏表现先抑制后兴奋作用；浓度在1.44mg／ml时，则产生抑制作用。
同一药理效应在机体不同的器官或系统表现可能不同，甚至对同种类组织亦可表现有异。例如，肾上腺素受体分布广泛，在瞳孔表现散大效应；在骨骼肌血管表现舒张；在内脏、皮肤、黏膜血管表现收缩效应。药理效应的双向作用，可能与药物作用的受体所分布的部位不同、药物剂量以及反应性高低不同有关。
化学治疗药物通过抑制或杀灭病原体（病原微生物、寄生虫和癌细胞），用于治疗感染性疾病、寄生虫病和恶性肿瘤等。维生素、激素或铁制剂分别治疗如维生素B1缺乏症、阿狄森氏病（慢性肾上腺皮质功能减退症）和缺铁性贫血等。
（三）药物作用的选择性
有些药物可影响机体的多种功能，另一些药物只影响一种或少数几，种功能，药理效应的这种特性叫选择性（selectivity）。药物的选择性高低与药物剂量、对组织细胞的亲和力、机体各器官与组织对药物的敏感性也密切相关。如治疗量的洋地黄对心肌有较高的选择性（Selectivity），但中毒量还能影响中枢神经系统和消化系统等。选择性高的药物大多数药理活性高，使用针对性强；选择性低的药物作用范围广，应用时针对性不强，不良反应较多。但是，选择性是相对的，不是绝对的，选择性的高低常作为药物分类的依据之一。
（四）药物作用的差异性（Variability）
在广大群体中，个体之间，甚至同一个体在不同时间内对同一药物相同剂量的反应可以不同，效应有异或产生同等效应。在不同人体，同一药物所需剂量并不相同，这种差异通常称为个体差异（主要表现在量方面）。大多数药物的常用量对于大多数患者可收到较好疗效。但有少数药物的个体差异大，不同个体所需药物的量，最多可相差几倍，甚至几十倍，如利舍平0.125～1.0mg，相差近8倍。其中，有的患者对较小剂量则产生很强效应称高敏性（Hypersusceptibity）。还有的必须用较大剂量才能产生应有的效应称为耐受性（Tolerance）。造成差异性原因很多，有生理的（年龄、性别）、病理的（如肝、肾功能）、药理的（如反复用药与联合用药）、如遗传、环境因素等，所以临床上各患者所用药物的剂量不能千篇一律，一定要剂量个体化。
（五）药物作用的两重性（Dualism）
药物现其他事物一样，也是一分为二的。一方面有防治疾病的目的，使患者生理、生化机能得以恢复，同时另一方面也可对机体产生不利影响，引起生理、生化机能紊乱和结构变化等不良反应。
1.治疗作用（therapeuticc effect）
治疗作用指药物所产生的符合用药目的的作用，是利于防病、治病的作用。根据治疗结果可分为对因治疗（etiological treatment，）对症治疗（symptomatic treatment）。前者是消除原发致病因子（也称为治本），如青霉素处理大叶性肺炎；后者是改善疾病症状，如用解热镇痛药阿司匹林和抗惊厥药苯巴比妥钠处理大叶性肺炎之高热惊厥（也称为治标），以缓解或解脱这些症状对患者带来的痛苦甚至生命的危害。从此例子即可看到，有时候对症治疗比对因治疗更加重要，这样为对因处理赢得了极其宝贵的时间。临床用药时，应根据患者的具体情况按照“急者治其标，缓者治其本，标本兼治”的原则，妥善处理对因与对症治疗的关系，使疾病的治疗达到最疗效。
2.不良反应（Untoward reaction，Adverse reaction）
不良反应是指不符合药物治疗目的，并给患者带来不适、痛苦的有害反应。多数不良反应是药物固有的效应，一般情况不是可以预知的，但不一定可避免。临床上必须充分考虑到药物安全有效性，根据治疗需要权衡药物的利弊，制定适宜的治疗方案。药物的不良反应主要有以下几类：
（1）副作用（Side effect）：指药物在治疗量时产生的与治疗目的无的作用。产生副作用产生的药理学基础是药物选择性低，作用范围广，涉及多个效应器官。副作用也是药物本身所固有有的作用，一般给患者带来轻微的不舒适或痛苦，但般可以恢复的功能改变。当某一效应用作治疗目的时，其他效应就成为副反应，例如阿托品有平滑肌解痉和抑制腺体分泌等药理作用，利用阿托品前者作用治疗胃肠绞痛时，可因后者作用而产生口干、便秘等副反应；如将阿托品后者作用用于麻醉前给药以防术后吸入性肺炎的发生时，则可因前者作用而产生腹气胀等副作用。显然，药物随着临床用途的不同，其作用与副作用是可以相互转化的。
（2）毒性反应（Toxic effect reaction）：指在剂量过大或用药时间过长，药物蓄积过多时发生的严重不良反应，但是可以预知也是应该尽量避免发生的不良反应。根据用药时间短长，产生的毒性反应可分为急性毒性和慢性毒性。前者多损害循环、呼吸及神经系统功能，如强心苷过量引起的心室期前收缩、二联律、色视等；后者多损害肝、肾、骨髓、内分泌等功能，如大剂量口服四环素可引起严重的肝损害等。药物的致畸胎（Teratogenesis）、致突变（mutagenesis）、致癌（carcinogenesis）作用属于慢性毒性反应中的特殊毒性。所以，不应企图增加剂量或延长疗程以达到治疗目的。
（3）后遗效应（After effect）：是指停药后血药浓度已降至阈浓度以下时残存的药理效应。例如长期应用肾上腺皮质激素停药后肾上腺皮质功能低下数月内难以恢复；失眠患者服用苯巴比妥催眠药后，次日早晨有乏力、困倦等。
（4）停药反应（withdrawal reaction）：突然停药后原有疾病的加剧，又称回跃反应（rebound reaction），例如长期服用可乐定降血压，停药次日血压将激烈回升。
（5）变态反应（Allergy reaction）：是药物引起的不正常免疫反应。药物本身、药物的代谢产物、制剂中的杂质等可作为半抗原与机体蛋白结合为完全抗原。经过接触一定时间的敏感化过程，当再次与抗原接触时发生反应，也称过敏反应（hypersensitive reaction）。常见于过敏体质患者，临床表现各药不同，各人也不同。反应严重度差异很大，且与剂量也无关，从轻微的皮疹、发热至造系统抑制，肝肾功能损害、休克等。临床上常用的青霉素就是一个典型例子，临用前常做皮肤过敏试验，但要注意仍有少数假阳性或假阴性反应。可见，这是一类非常复杂的药物反应。
（6）特异质反应（idiosyncrasy）：指少数患者对某些药物反应特别敏感，反应性质也可能与常人不同，但与药物固有药理作用基本一致，反应严重度与剂量成比例，药理拮抗药救治可能有效。例如对骨骼肌松弛药氯琥珀胆碱特异质反应是由于先天性血浆胆碱酯酶缺乏。
一般而言，中药和西药相比，前者相对安全，毒性较低，后者反之。但是，这决不意味着使用中药时可掉以轻心，因为凡是药物都可能引起不良反应。“凡药三分毒，滥用害更多”，中药也不例外。中国古代医家早已发现中药有毒副作用，将中药的毒性分为“小毒，有毒，大毒和极毒不等”。事实上，中药在临床应用中出现种种中毒反应，甚至发生医疗事故的报道已经屡见不鲜。因此，笼统认为“中药安全无毒”是缺乏科学依据的，实为认识上的一个误区，应该引起人们的高度重视。
（六）量效关系
在一定的范畴内，药理效应的强弱与其剂量大小或血药浓度高低呈平行关系，称为量效关系，剂量过小往往无效，而剂量过大可出现中毒反应。以药理效应强度为纵坐标，药物剂量或浓度为横坐标作图呈现为两者关系曲线即为量效曲线（Dose effect curve），这样有助于了解药物作用的性质，也可为临床合理用药提供重要科学依据。
药理效应按性质可分为量反应和质反应两种。前者是指药理效应强弱呈连续性量变化，且可用具体数量予以表达，如血压、心率、尿量等；后者是指药理效应只能以阳性或阴性（全或无）来表示，如死亡、惊厥、睡眠等发生与不发生，观察反应阳性率与阴性率。
1.剂量的概念
剂量就是用药的分量。根据药物效应，剂量可分为最小有效量（minimum effective dose）、常用量（治疗量，therapeutic dose）、极量（maximum dose）、最小中毒量（minimum toxic dose）和最小致死量（minimum lethal dose）（见图）。出现药效的最小剂量，称为最小有效量或阈剂量（threshold dose）。对大多数人最适当的剂量称为治疗量或常用量。对于剧毒药品各国药典还规定了治疗量的极限即极量，又称最大有效量（maximal effective dose），一般情况下临床用药剂量不允许超过极量。
2.量反应量效曲线
以药物的剂量或浓度为横坐标，以效应强度为纵坐标作图，可得先陡后平酷似抛物线的量效曲线。若药物的剂量或浓度改以对数表示作横坐标，以效应强度为纵坐标作图则呈对称的“S”形曲线。
3.质反应量效曲线
以药物的对数剂量或浓度横坐标，以反应率（效应强度）为纵坐标作图，也可以得到对称的“S”形曲线，并可求得50%或其他反应率的剂量。就有了半数有效量（ED50）、半数致死量（LD50）、ED5、ED95、LD5、LD95等来表示概念。
（1）治疗指数（Therapeutic index，T.I）：T.I＝LD50／ED50来估计药物的安全性，其愈大愈安全。
A、B两药的LD50和ED50值均相同，但潜在的两药量效曲线的斜率却不相同。从图上可见，A药在95%和99%有效量即ED95和ED99时，并没有动物死亡；而B药在ED95和ED99时，分别有10%和20%的动物死亡。结果显示，A药比B药更安全。因此，治疗指数还不够完善，因未考虑到药物最大有效量时的毒性。
（2）安全范围：用LD5／ED95或LD1／ED99表示，用于评价药物的安全性更佳。
4.药物的效价和效能
（1）效价强度（Potency）：指达到等效时所需药物剂量的大小。所需药量小即效价强度高，反之效价强度低。效价强度反映药物和受体的亲和力的大小。
（2）效能（Efficacy）：指药物发挥药理效应的最大能力（极限），此时剂量再增加，效应也不再继续增强。效能反映药物本身内在活性的高低。